英國(guó)國(guó)家衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所（NICE）最近發(fā)布了最終評(píng)估決定(FAD ),建議美國(guó)制藥公司Incyte的靶向抗癌藥Iclusig（ponatinib，泊那替尼）用于英國(guó)國(guó)家衛(wèi)生服務(wù)系統(tǒng)（NHS），作為一種常規(guī)治療藥物，用于慢性髓性白血?。–ML）患者的治療。
具體來說：(1)針對(duì)第二代酪氨酸激酶抑制劑(TKI如百時(shí)美施貴寶的Sprycel商品名：達(dá)沙替尼，通用名：dasatinib]或諾華的Tasigna商品名：達(dá)希娜，通用名：尼羅替尼，尼羅替尼])產(chǎn)生耐藥的慢性期、加速期、急變期CML成人。(2)對(duì)第二代酪氨酸激酶抑制劑(TKI，如Sprycel或Tasigna)不耐受并且后續(xù)治療不適合采用第一代TKI(諾華的格列衛(wèi)[商品名：格列衛(wèi)，通用名：伊馬替尼，伊馬替尼])治療的的慢性期、加速期、急變期CML成人患者；(3)0.1-5.9萬患者。
針對(duì)NICE的決定，Incyte英國(guó)公司總經(jīng)理馬克坦納(Mark Tanner)表示，在過去的攜帶T315I突變的CML成人年間，公司和CML社會(huì)團(tuán)體為實(shí)現(xiàn)4年時(shí)間的目標(biāo)進(jìn)行了不懈的努力。該公司很高興NICE已經(jīng)承認(rèn)了該領(lǐng)域未得到滿足的醫(yī)療需求，以及Iclusig可以帶來的臨床治療價(jià)值。
NICE重新考慮對(duì)Iclsig的最初審查決定。該病為慢性髓性白血病（CML）是由骨髓造血干細(xì)胞克隆性增殖形成的惡性腫瘤，約占成人白血病的15%，估計(jì)英國(guó)每年新增病例約700例。Incyte公司稱，許多新診斷的CML患者可以通過酪氨酸激酶抑制劑(TKI)的靶向治療獲得長(zhǎng)期的臨床益處，但罕見的血液癌癥，導(dǎo)致該領(lǐng)域的醫(yī)療需求很高未得到滿足。
在歐盟，Iclusig于2013年被歐盟委員會(huì)(EC)批準(zhǔn)為對(duì)已上市療法產(chǎn)生耐藥或不耐受的晚期患者，臨床預(yù)后極差型號(hào)。目前，英格蘭的白血病患者可以通過癌癥藥物基金會(huì)(CDF)獲得Iclusig治療。孤兒藥。據(jù)估計(jì)，在英國(guó)，每年約有100名慢性髓細(xì)胞白血病(CML)患者和33名急性淋巴細(xì)胞白血病(ALL)患者有資格接受Iclusig。
現(xiàn)在，NICE的這一決定將使Iclusig進(jìn)入NHS的常規(guī)用藥目錄，根據(jù)其藥品標(biāo)簽信息，該藥適用于：(1)慢性髓細(xì)胞白血病(CML)或費(fèi)城染色體陽(yáng)性急性淋巴細(xì)胞白血病(Ph ALL)慢性期、加速期或急性期不適宜其他酪氨酸激酶抑制劑(TKI)的成年患者；(2)T315I突變陽(yáng)性的慢性、加速或急性髓系白血病(CML)成人患者，T315I突變陽(yáng)性的費(fèi)城染色體陽(yáng)性急性髓系白血病(Ph ALL)成人患者。
注意Iclusig是一種酪氨酸激酶抑制劑的待遇。
Iclusig不適用于且不推薦用于新診慢性期CML患者，Iclusig由Ariad制藥公司發(fā)現(xiàn)(包括瑞士、挪威、土耳其、以色列和俄羅斯)Incyte公司于2016年5月從Ariad獨(dú)家授權(quán)獲得了Iclusig在歐盟及其他28個(gè)國(guó)家。的開發(fā)及商業(yè)化權(quán)利，獲得兩個(gè)新的靶向治療藥物，其中一個(gè)是2012年在美國(guó)上市的Bcr-Abl抑制劑今年1月，日本制藥巨頭武田（Takeda）耗資52億美元將Ariad收購(gòu)，另一個(gè)是最近獲得FDA批準(zhǔn)的藥物ALK抑制劑Iclusig，用于接受輝瑞公司的靶向抗癌藥Xalkori(商品名：Xerox，通用名：crizotinib)二線治療的ALK陽(yáng)性患者
根據(jù)美國(guó)的法規(guī)，F(xiàn)DA此前已批準(zhǔn)brigatinib治療ALK陽(yáng)性非小細(xì)胞肺癌、ROS1陽(yáng)性非小細(xì)胞肺癌和EGFR陽(yáng)性非小細(xì)胞肺癌。在歐盟方面，Ariad于今年2月向歐洲藥品管理局(EMA)提交了用于ALK陽(yáng)性非小細(xì)胞肺癌二線治療的brigatinib的上市許可(MAA)申請(qǐng)。目前武田正在推進(jìn)一個(gè)Alunbrig（brigatinib）的項(xiàng)目，對(duì)III期臨床研究ALTA 1L的布里格替尼進(jìn)行調(diào)查。
局部晚期或轉(zhuǎn)移性ALK陽(yáng)性NSCLC的一線治療。（新浪醫(yī)藥編譯/newborn）
