13日，FDA宣布加快批準強生子公司讓桑研發的Balversa(erdafitinib)上市，用于治療接受鉑類化療后仍在進展的局部晚期或轉移性膀胱癌成年患者。這些腫瘤攜帶特定的過敏性FGFR3或FGFR2基因突變。患者需要接受FDA批準的伴隨診斷，以確認他們適合erdafitinib治療。值得注意的是，這是FDA批準的首個針對轉移性膀胱癌的靶向治療。

在美國，膀胱癌是第六大常見癌癥，最常見的膀胱癌是尿路上皮癌。膀胱癌通常與患者膀胱或尿路上皮細胞的基因突變有關。成纖維細胞生長因子受體(FGFR)的突變發生在大約五分之一的復發性/難治性膀胱癌患者中。

Erdafitinib是一種口服泛FGFR抑制劑。FGFRs是一個受體酪氨酸激酶家族。不同腫瘤的基因突變可以使其被激活，從而促進腫瘤細胞的存活和增殖。Erdafitinib已被FDA認定為突破性療法，其新藥申請也已獲得優先審評資格。

Erdafitinib的分子結構式(圖片來源：Ed(Edgar 181)[公共領域])

這一批準是基于erdafitinib在涉及87名局部晚期或轉移性膀胱癌患者的2期臨床試驗中的表現。這些患者攜帶特定的FGFR3或FGFR2基因突變。在這些接受過化療且病情持續進展的患者中，erdafitinib的總緩解率為32.2%，其中2.3%的患者達到完全緩解。平均緩解時間為5.4個月。這些患者中的25%已經接受了抗PD-L1/PD-1治療，并且erdafitinib對于那些對抗PD-L1/PD-1治療無反應的患者也具有治療效果。

“我們正處于個體化治療和精準治療的時代，根據患者攜帶的特定基因突變提供靶向治療正成為癌癥治療的標準。今天的批準代表了對具有特定FGFR基因突變的轉移性膀胱癌患者的首次個體化治療，”FDA癌癥卓越中心主任Richard Pazdur博士說。FGFRs調節重要的生理過程，如細胞生長和分裂。這種新藥可以針對FGFRs的特定基因突變。”

我們祝愿這種新藥能盡快上市，造福膀胱癌患者。我們也希望更多個性化和創新的治療方法能夠為患者提供更有效和更安全的治療選擇。

參考資料：

[1] FDA首次批準轉移性膀胱癌的靶向治療。檢索于2019年4月12日，來自

[2]讓桑向FDA提交新藥申請，尋求批準Erdafitinib用于治療轉移性尿路上皮癌。檢索于2019年4月12日，來自

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