慈姑是一家處于臨床階段的生物技術公司，致力于利用RNA干擾(RNAi)抑制致病基因的轉錄后表達，開發治療難治性疾病的創新藥物。最近，該公司宣布，AROAAT2002，一項評估RNAi藥物ARO-AAT的II期研究，已經完成了第一個患者給藥治療。目前公司也在進行紅杉II/III試驗，這是正在進行的潛在重點研究。它于2019年8月開始患者用藥。

ARO-AAT是該公司的第二代皮下RNAi療法，目前正在開發用于治療與-1抗胰蛋白酶缺乏癥(AATD)相關的肝臟疾病，這是一種罕見的遺傳性肝臟疾病，嚴重損害受影響個體的肝臟和肺部。

ARO-AAT旨在抑制肝臟中突變-1抗胰蛋白酶(Z-AAT)蛋白的產生，這是AATD患者進行性肝病的原因。減少炎癥性Z-AAT蛋白的產生有望阻止肝病的進展，并可能再生和修復它。

Arrowhead公司首席醫療官哈維爾圣馬丁博士(Dr Javier San Martin)表示，“我們致力于幫助-1社區，感謝參與研究的研究人員和患者。目前，這些患者除了肝移植外，沒有其他治療-1肝病的選擇。AROAAT2002是ARO-AAT發展項目中的一項重要研究，它將為我們提供一個關鍵的機會來評估患者在不同時間點對治療的反應。隨著ARO-AAT的發展，這可能有助于未來的監管和業務規劃。"

AROAAT2002(NCT0394449)是一項開放標簽、多劑量研究，旨在評估AATD相關肝病患者ARO-AAT反應的新組織學活動量表的變化。大約12名受試者將被分組為兩個連續群組。所有符合條件的受試者需要接受給藥前活檢和研究結束時活檢。接受治療的受試者也將有機會繼續接受開放延伸(OLE)治療。包括OLE在內，在ARO-AAT治療6個月、12個月、18個月和24個月后，將評估新的組織學分級量表的變化。

慈姑致力于通過抑制導致這些疾病的基因來開發治療疑難雜癥的藥物。該公司利用廣泛的RNA化學和有效的傳遞方法，旨在觸發RNA干擾(RNAi)機制，誘導目標基因快速、深度和持久的沉默。RNA干擾(RNAi)是細胞中的一種機制，它抑制特定基因的表達，從而影響特定蛋白質的產生。

慈姑公司的RNAi療法利用基因沉默的自然方式。目前公司已有多項實驗性RNAi療法在臨床開發，并與多家藥企達成戰略合作，包括讓桑生物科技股份有限公司(研發乙肝RNAi療法)、安進公司(研發心血管疾病RNAi療法)。

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