CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals近日宣布，FDA解除了對兩家公司聯合開發的應用CRISPR/Cas9技術的基因療法CTX001的臨床試驗禁令，并接受了針對該療法提交的新研究藥物(IND)申請。CTX001是一種針對鐮狀細胞貧血(SCD)的創新基因編輯療法。PR Therapeutics和Vertex計劃在2018年底進行CTX001的1/2期臨床試驗，并有可能將試驗范圍擴大到英國和加拿大。這將是美國第一個檢驗CRISPR基因編輯療法的人體臨床試驗。

SCD是最常見的單基因遺傳病之一，由編碼血紅蛋白鏈的基因突變引起。這是一種遺傳性血液疾病。該疾病產生的鐮狀紅細胞可能會堵塞毛細血管，導致疼痛危機、器官衰竭甚至死亡。基因治療有望在一次治療后長期甚至終身維持療效，達到一勞永逸的治療效果。

CRISPR-Cas9基因編輯系統具有可控性和通過修飾指導RNA改變Cas9切割位點的便利性。它可以在多種細胞和生物中發揮作用，可用于全基因組篩選，以研究基礎生物科學研究，或尋找和驗證復雜遺傳疾病的潛在藥物靶點。除了體細胞的基因編輯，該系統還有可能修改人類胚胎中的基因突變，從而在人類生殖細胞中產生可遺傳的變化。

PR Therapeutics的基因療法CTX001是一種自體基因編輯的造血干細胞療法，用于治療SCD和地中海貧血。PR Therapeutics與Vertex于2015年開始合作，并于2017年聯合開發了CTX001療法。CTX001療法將使用CRISPR基因編輯技術，增加從患者體內獲得的造血干細胞表達胎兒血紅蛋白(HbF)的能力，然后將改造后的造血干細胞重新注入患者體內。HbF可以彌補患者成人血紅蛋白的功能缺陷，從而緩解患者的癥狀。此次合作也是CRISPR Therapeutics體外基因治療項目的一部分。除此之外，這家尖端公司還在研究肝臟、肌肉和肺部疾病的體內基因療法。

我們祝賀CRISPR Therapeutics和Vertex本次獲得FDA放行，期待首次臨床試驗的早期積極結果，為患者帶來更多創新的治療選擇。

參考資料：

[1] CRISPR Therapeutics，在FDA解除臨床擱置后首次鐮狀細胞病試驗的頂點集-只是不要尋找任何解釋。檢索于2018年10月11日，來自

[2] FDA解除了首次CRISPR/Cas9基因編輯試驗。檢索于2018年10月11日，來自

[3]科學深度評論：CRISPR/Cas引領基因工程的未來。檢索于2018年10月11日，來自

【CRISPR和這三家初創的生物技術公司能消滅幾萬種疾病嗎？檢索于2018年10月11日，來自

[5] CRISPR Therapeutics和Vertex提供了對用于治療鐮狀細胞病的CTX001研究性新藥申請的FDA審查的更新。檢索于2018年10月11日，來自

[6] CRISPR平臺。檢索于2018年10月11日，來自

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