5月4日，亞盛醫藥宣布，美國食品和藥品監督管理局（FDA）已授予公司核心在研品種HQP1351孤兒藥資格認定，用于治療慢性髓性白血病（CML）。這是亞盛醫藥獲得的首個孤兒藥資格認定。

“孤兒藥”又稱罕見藥，指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品。在美國，罕見疾病是指患病人數少于20萬人的疾病。自1983年以來，美國通過《孤兒藥法案》的實施，給予企業相關政策扶持，以鼓勵罕見病藥品的研發。本次HQP1351獲得美國FDA授予的孤兒藥資格認定，將有助于該藥物在美國的后續研發及商業化開展等方面享受一定的政策支持，包括享有50%臨床試驗費用稅收減免、免除NDA申請費用、獲得FDA研發資助等，特別是批準上市后可獲得美國市場7年獨占權。

CML是一種罕見的惡性血液疾病，在美國年發病率約為1.9/10萬人。隨著靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制劑（TKI）的上市，CML的治療方式得以革新。盡管第一代BCR-ABL抑制劑伊馬替尼（格列衛）及后續推出的幾種二代藥物對CML的治療具有顯著的臨床效益，但獲得性耐藥一直是CML治療的主要挑戰。

BCR-ABL激酶區突變是獲得性耐藥的重要機制之一，其中T315I突變是常見的耐藥突變類型之一，在耐藥CML中的發生率可達25%左右。伴有T315I突變的CML患者對目前所有一代、二代BCR-ABL抑制劑均耐藥，因此臨床上急需可有效治療T315I突變CML的第三代BCR-ABL抑制劑。

HQP1351是亞盛醫藥在研原創1類新藥，為口服第三代BCR-ABL抑制劑，對BCR-ABL以及包括T315I突變在內的多種BCR-ABL突變體有突出效果，用于治療一代、二代TKI耐藥的CML患者。去年7月，該品種獲美國FDA臨床試驗許可，直接進入Ib期臨床研究。HQP1351為中國首個三代BCR-ABL靶向耐藥CML治療藥物，目前已處于關鍵II期臨床試驗階段，計劃今年提交新藥上市申請（NDA）。

值得一提的是，HQP1351的中國臨床I期試驗進展自2018年以來，已連續兩年入選美國血液病學會（ASH）年會口頭報告，并獲2019ASH“最佳研究”提名。