基石藥業（蘇州）有限公司（以下簡稱“基石藥業”）宣布，其FGFR4抑制劑BLU-554（CS3008）已在中國實現首例患者給藥。此次試驗是該藥物正在進行中的全球I期臨床試驗中的一個重要環節，針對晚期肝細胞癌患者。BLU-554是一種可口服的、強效且選擇性高的成纖維細胞生長因子受體-4抑制劑，由基石藥業合作伙伴BlueprintMedicines（以下簡稱“Blueprint”）研發。目前，試驗旨在評估BLU-554在晚期肝細胞癌患者中的安全性、耐受性、藥代動力學、藥效學及初步抗腫瘤活性。

肝癌是中國最常見的惡性腫瘤之一，其中85-90%的患者為肝細胞癌，全球約有50%的新發和死亡肝癌患者在中國。每年，中國約有37萬新發病例。肝癌也是中國第二大腫瘤死因，2015年，32.6萬人因此致死。在中國，大多數肝癌患者在被確診時已是疾病晚期[4]，并且失去了手術機會。目前，針對晚期肝細胞癌治療的可選藥物十分有限，療效并不理想，因此存在開發新藥的巨大臨床需求。

根據臨床前研究表明，大約30%的肝細胞癌患者是因FGF19- FGFR4信號通路異常而導致癌癥。而BLU-554可以以極高的特異性抑制FGFR4，治療FGF19- FGFR4信號通路異常導致的肝細胞癌。2018年6月，基石藥業與Blueprint達成獨家合作，獲得了包括BLU-554在內的三種藥物在大中華區的獨家開發和商業化授權，Blueprint保留在其他地區開發及商業化這三款候選藥物的權利。

總之，BLU-554作為一種FGFR4抑制劑，具有很大的臨床潛力。基石藥業與BlueprintMedicines的合作伙伴關系，不僅有助于加速BLU-554在中國的研發進度，還有助于提高患者的生活質量和生存質量。