昔日，羅氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公布，美國FDA已接管其IL-6抗體satralizumab的生物制劑答應請求（BLA），用于醫治視神經脊髓炎譜系阻礙（NMOSD）的成人跟青少年患者。同時，歐洲藥品管理局（EMA）也接管了satralizumab的營銷受權請求（MAA），并授予其加速評價資歷（Accelerated Assessment）。估計FDA跟EMA人用藥品委員會（CHMP）將正在2020年對那一請求做出批復。

NMOSD是一種習見的失能性中樞神經體系（CNS）自身免疫性疾病，正在寰球規模內影響著多達數十萬人。患者主要癥狀為視神經跟脊髓呈現炎癥性病變。NMOSD患者時常會呈現疾病復發，免疫系統對自身組織的重復進擊會招致神經毀傷慢慢堆集跟殘疾。患者會呈現目力、運動功用跟生涯質量的降低，嚴峻NMOSD發生發火可以招致殞命。現階段，借不醫治這類疾病的獲批療法。

雖然NMOSD被認為是因為靶向AQP4的自身免疫抗體進入CNS招致的疾病，可是約莫三分之一的患者體內不靶向AQP4的自身免疫抗體。近年來，促炎癥細胞因子IL-6是NMOSD病理產生中的一個新興緊張靶點，它觸發炎癥級聯反映，招致毀傷跟殘疾。羅氏開辟的satralizumab是一種完整人源化的IL-6單克隆抗體。它可以抑止IL-6旌旗燈號通路，而且抑止炎癥的發生跟靶向AQP4的自身免疫抗體天生。Satralizumab每四處皮下注射一次，對患者跟護理人員來講是一個便利的醫治取舍。客歲12月，美國FDA授予該療法突破性療法認定。

▲Satralizumab簡介）

該請求是基于名為SakuraStar跟SAkuraSky的兩項關鍵性3期臨床研討的踴躍成果。這兩項實驗離別評價了satralizumab作為單一療法，跟與尺度療法結合醫治NMOSD患者的療效跟安全性。SakuraStar的研討結果顯示，與安慰劑組比擬，接管satralizumab單藥醫治的患者，復發危險降低55%。96周跟48周的無復發比例離別為76.1%跟72.1%，而正在安慰劑組患者的那一比例離別為61.9%跟51.2%。另外，正在照顧AQP4自身抗體的患者亞組中，接管satralizumab單藥醫治的患者復發危險可降低74％。96周跟48周的無復發比例離別為76.5%跟82.9%，而正在安慰劑組患者中的那一數字離別為41.1%跟55.4%。

SAkuraSky的研討結果顯示，與安慰劑組比擬，接管satralizumab與尺度療法結合醫治的患者復發危險可降低62％。96周跟48周的無復發比例離別為77.6%跟88.9%，而正在安慰劑組患者的那一比例離別為58.7%跟66%。正在照顧AQP4自身抗體的亞組中，接管satralizumab與尺度療法結合醫治的患者復發危險可降低79％。96周跟48周的無復發比例為91.5%，而正在安慰劑組中的那一數字離別為53.3%跟59.9%。

NMOSD患者時常會呈現疾病復發，并能夠招致永久性的神經損傷。Satralizumab曾經正在實驗中顯現出可連續96周的療效，并正在普遍的患者群體中顯著降低了復發危險，羅氏寰球產物開發部負責人，兼首席醫學民Levi Garraway 博士道：FDA跟EMA接管satralizumab的上市請求是咱們向NMOSD患者供給新藥的途徑上邁出的緊張一步。咱們等候與羈系機構協作，盡快將satralizumab帶給NMOSD患者。

參考資料：

[1] FDA Accepts Genentechs Biologics License Application for Satralizumab for Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder Retrieved October 30 2019 from

[2] Roche Pharma Day 2019. Retrieved September 16 2019 from