3月23日，中國國家美國食品藥品監督管理局藥物評價中心(CDE)在官網宣布，紐姆斯達姆制藥公司報告的obicetrapib片劑已獲得臨床試驗的默示許可，擬作為飲食和最大耐受劑量降脂治療的輔助療法，用于治療患有家族性雜合子高膽固醇血癥(HeFH)或診斷為動脈粥樣硬化性心血管疾病(ASCVD)的需要降低LDL-C的成年患者

公開資料顯示，obicetrapib是由NewAmsterdam公司研發的一種口服選擇性膽固醇酯轉移蛋白(CETP)抑制劑。今年1月，該公司剛剛宣布完成obicetrapib三期臨床研究的首個患者給藥，針對的患者群體與中國此次批準的臨床適應癥相同。

血液中LDL-C的中高水平也被稱為“壞”膽固醇。盡管他汀類藥物為降脂治療帶來了重要的改善，但世界上仍有超過1億人無法達到LDL-C目標，這大大增加了他們心臟病發作、中風和其他不合情理的血管后果的風險，因此存在很高的未滿足的醫療需求。

研究表明，CETP是一個潛在的治療靶點，它可以通過同時降低LDL-C和B(ApoB)來減少主要的心血管事件，如心臟病發作和中風。同時，阻斷CETP還會增加患者的高密度脂蛋白膽固醇(HDL-C)，從而影響血脂。

作為一種CETP抑制劑，obicetrapib正在開發中，以減少LDL-C和預防主要的心血管不良事件。一項隨機、雙盲、安慰劑對照的2a期TULIP試驗此前顯示，無論是作為單藥治療還是與他汀類藥物聯合使用，obicetrapib在364名輕度血脂異常患者中表現出良好的耐受性，并能有效降低LDL-C。相關結果已發表在著名醫學雜志《柳葉刀》上。

2021年11月，NewAmsterdam公司公布了obicetrapib的2期隨機研究(ROSE研究)的全部結果。這是一項安慰劑對照、雙盲、隨機、2期劑量探索研究，旨在評估obicetrapib作為高強度他汀類藥物(his)輔助治療的有效性、安全性和耐受性。總共120名患者隨機接受安慰劑、5 mg或10mg obicetrapib治療8周。兩種劑量都達到了主要終點。數據顯示，接受他汀類藥物和5mg obicetrapib治療的患者LDL-C較基線下降了42%，10mg隊列的患者較基線下降了51%，安慰劑隊列的患者下降了7%。此外，接受5mg或10mg obicetrapib的患者載脂蛋白A-I (ApoA1)的HDL水平分別增加了45%和48%。

基于此，NewAmsterdam公司已經開始了obicetrapib(百老匯試驗)的三期臨床研究，并于2022年1月宣布完成第一批患者招募。本研究將在第84天評估obicetrapib作為飲食輔助療法和最大耐受降脂療法治療家族性雜合性高膽固醇血癥或診斷為動脈粥樣硬化性心血管疾病的成年患者時對LDL-C水平的影響。

此次obicetrapib片在中國的臨床獲批，意味著其即將在中國開展臨床試驗。期待該產品后續臨床研究順利進行，早日為患者帶來更好的治療方案。

參考資料：

[1]中國國家美國食品藥品監督管理局藥物評價中心(CDE)官方網站。檢索時間是2022年3月23日。從

[2]2022年2月14日，ESC心血管研究的一篇新綜述文章檢驗了膽固醇酯轉移蛋白(CETP)抑制在減少心血管疾病中的作用

[3]NewAmsterdam Pharma于2022年1月4日對患有雜合子家族性高膽固醇血癥和/或已確診的動脈粥樣硬化性心血管疾病的成年人進行Obicetrapib的3期BROADWAY試驗的第一位患者進行給藥

[4]NewAmsterdam Pharma于2021年11月13日公布了Obicetrapib在患者中進行的2期ROSE研究的全部結果。來自

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