12月17日，九天生物醫(yī)藥有限公司（Skyline Therapeutics，下稱“九天生物”，原賦源生物Geneception），與BioMarin公司宣布達(dá)成一項(xiàng)為期數(shù)年的全球戰(zhàn)略合作，共同研究和開發(fā)基于腺相關(guān)病毒（AAV）的新型基因療法用于治療遺傳性心血管疾病。
這項(xiàng)戰(zhàn)略合作，將主要利用九天生物全方位整合的AAV基因治療研發(fā)與生產(chǎn)體系，包括其自主研發(fā)具有創(chuàng)新性的病毒載體設(shè)計(jì)與構(gòu)建技術(shù)以及先進(jìn)的生產(chǎn)能力，針對遺傳性擴(kuò)張型心肌病（DCM）開發(fā)創(chuàng)新基因療法。
擴(kuò)張型心肌病是一組進(jìn)行性發(fā)展的嚴(yán)重心血管疾病，迄今缺乏有效的針對性治療。它是導(dǎo)致心力衰竭的常見原因，該病發(fā)展到末期常需要心臟移植。盡管藥物治療和護(hù)理有所改善，但該疾病5年生存率約為50%。在美國、歐盟、中國和日本等地區(qū)有數(shù)十萬患者罹患遺傳性擴(kuò)張型心肌病。相關(guān)研究已發(fā)現(xiàn)50多個(gè)可能導(dǎo)致擴(kuò)張型心肌病的基因突變，占家族性擴(kuò)張型心肌病病例的40%~50%。其中有許多基因編碼的蛋白質(zhì)在心肌細(xì)胞中具有重要的功能，包括細(xì)胞骨架、肌節(jié)和核包膜蛋白。
公開資料顯示，九天生物是一家創(chuàng)新基因及細(xì)胞治療公司，致力于研究、開發(fā)和生產(chǎn)具有突破性的基因和細(xì)胞療法。該公司成立于2019年，已自主研發(fā)建立了完整的AAV基因治療技術(shù)平臺，在衣殼發(fā)現(xiàn)和病毒載體構(gòu)建技術(shù)、分析和工藝開發(fā)等方面具備一定實(shí)力，并擁有臨床級AAV載體大規(guī)模GMP生產(chǎn)能力。成立以來，九天生物組建了一支優(yōu)秀的科研、技術(shù)和管理團(tuán)隊(duì)，其研發(fā)管線擁有多個(gè)基因和細(xì)胞治療創(chuàng)新項(xiàng)目，覆蓋眼科、神經(jīng)、代謝和血液等多個(gè)疾病領(lǐng)域。通過戰(zhàn)略合作，九天生物將研發(fā)進(jìn)一步拓展至新的疾病領(lǐng)域，如心血管疾病等。九天生物將的目標(biāo)是，利用基因治療技術(shù)糾正這些導(dǎo)致DCM的遺傳因素，針對每個(gè)具體疾病解決其根本致病原因。
根據(jù)雙方達(dá)成的協(xié)議，九天生物將與BioMarin公司合作進(jìn)行全面的新藥研發(fā)并將項(xiàng)目推進(jìn)至新藥臨床試驗(yàn)申請（IND）階段。據(jù)新聞稿介紹，BioMarin公司在基因治療、心血管疾病領(lǐng)域的生物學(xué)和遺傳學(xué)方面有深厚的積累，而九天生物在基因治療領(lǐng)域尤其是新型病毒載體的研發(fā)和生產(chǎn)方面具有豐富經(jīng)驗(yàn)和創(chuàng)新能力。雙方將整合各自的優(yōu)勢和能力共同推進(jìn)合作研究項(xiàng)目，并在協(xié)議約定的地域分別進(jìn)行臨床開發(fā)。
為支持九天生物對合作項(xiàng)目開展研發(fā)，BioMarin公司將向九天生物支付一筆首付款，其中包括首付金以及BioMarin公司對九天生物的股權(quán)投資。九天生物還將獲得預(yù)先約定的研發(fā)、注冊和商業(yè)里程碑付款。BioMarin公司將有權(quán)把該合作中產(chǎn)生的相關(guān)研發(fā)成果在美國、歐洲及拉丁美洲地區(qū)商業(yè)化，九天生物將獲得亞太地區(qū)的商業(yè)化權(quán)利。此外，九天生物將獲得在BioMarin公司的授權(quán)地區(qū)未來銷售的特許權(quán)使用費(fèi)。
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（原文有刪減）
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