肌萎縮性脊髓側索硬化癥（ALS），又稱漸凍癥，是一種非常罕見的神經退行性疾病。在過去許多年中這一疾病一直缺乏有效藥物療法?？蒲腥藛T近年來一直致力于為這一疾病領域添加新的療法選擇。最近，法國醫藥公司AB Science公布了其藥物masitinib治療（ALS）的臨床III期研究利好數據。

數據顯示，當masitinib與此前市面上唯一獲批的ALS藥物——賽諾菲公司的Rilutek——聯用時，患者病情進程比單獨使用 Rilutek 減緩了27%左右。除了患者在治療后48周隨訪期的病情減緩以外，該藥物還能夠延長患者的無進展生存期。這一結果也與此前masitinib的研究數據保持一致。公司目前正計劃向歐盟 EMA 提交有條件批準的申請。

但是，這一利好消息的公布并未引起投資者的熱烈回應。而就在一天前，歐盟醫藥管理部門剛剛拒絕了該藥物的另一項用于治療罕見病靜止性系統性肥大細胞增多癥的申請。

事實上，AB Science公司開發masitinib的過程可以用命途多舛來形容。此前歐盟管理者層先后否決了該藥物治療胰腺癌和胃腸道間質瘤的上市申請。此外，masitinib此前一直被用于治療患有肥大細胞瘤的動物。AB Science公司堅信可以將其應用到人類的某些適應癥中，但是就近年來的努力結果來看幾無收效。

除了繼續在ALS領域發力外，AB Science還表示將會要求歐盟管理人員重新審查關于masitinib治療靜止性系統性肥大細胞增多癥的申請。

近年來，社會對于ALS患者有了更多的關注。得益于醫藥管理部門的一些政策性支持，許多ALS藥物研發已經走上了快車道。最近FDA就批準了Mitsubishi Tanabe Pharma開發的Radicava上市。這一藥物預計將于今年8月份上市。此外，考慮到ALS藥物療法極度匱乏，FDA還考慮進一步降低對該類療法的數據閾值用于改變目前的狀況。

Masitinib是一種靶向CSF1R的口服酪氨酸激酶抑制劑。研究人員認為這種藥物能夠保護神經元不受功能異常的小神經膠質細胞引發的神經退行性進程影響并降低患者病灶部位的炎癥。目前，AB Science公司還在就masitinib治療阿爾茲海默癥、多發性硬化癥、哮喘、風濕性關節炎以及多種腫瘤等適應癥展開進一步研究。