每月10萬元藥費(fèi)將家庭拖入絕境
在離天津市區(qū)65公里外的大港，韓碩和父母、半歲的弟弟住在一個叫河南村的棚戶區(qū)。2009年，3歲的韓碩被發(fā)現(xiàn)腹部有硬塊，繼而被確診為患有罕見病——戈謝病。從此，每月10余萬元的藥費(fèi)將她的家庭拖入絕境。
9歲的韓碩個頭矮得像五六歲的孩子，腹部由于脾臟不斷脹大而高高隆起，連寬大的連衣裙都掩飾不住，臉色因?yàn)樨氀行┌l(fā)白。
戈謝病是常染色體隱性遺傳疾病，因?yàn)槿鄙倨咸烟悄X苷脂酶引起，表現(xiàn)為多系統(tǒng)的脂質(zhì)沉積，累及骨髓、肝脾、骨骼及神經(jīng)系統(tǒng)，會導(dǎo)致疼痛、骨損傷甚至死亡。戈謝病按病情輕重分為Ⅰ型、Ⅱ型和Ⅲ型。韓碩雖屬于最輕的Ⅰ型，但是病情發(fā)展很快，現(xiàn)在她的脾臟已經(jīng)是正常人的37倍大了。
在全球6000多種罕見病中，僅有1%的罕見病有******，戈謝病是其中為數(shù)不多有藥可治的。根據(jù)相關(guān)研究機(jī)構(gòu)對北京市14種可以治療的罕見病進(jìn)行的調(diào)查，治療罕見病一年的費(fèi)用少的為4000元，而戈謝病、粘多糖癥和龐貝病等罕見病的年治療費(fèi)用為100萬元~300萬元。
在2009年之前，國內(nèi)一些戈謝病患者曾通過慈善項(xiàng)目獲得免費(fèi)用藥的機(jī)會，但韓碩沒有趕上。這種名叫葡萄糖腦苷脂酶的藥，每針價格在2萬元以上，隨著患者身高、體重的不斷增加，用藥劑量也需增加。以韓碩目前的體型，每個月至少要打五六針。與女兒每月10余萬元的藥費(fèi)相比，父親韓旗的薪水顯得那樣微薄，他早已忘了自己和孩子?jì)寢屔洗钨I新衣服是什么時候。
大病救助讓藥費(fèi)負(fù)擔(dān)大幅下降
與韓碩相比，來自青島的辛女士就幸運(yùn)多了，自從該市出臺大病救助制度，她就不再為治病費(fèi)用發(fā)愁了。
2009年，辛女士在一次感冒中確診患有原發(fā)性肺動脈高壓，輾轉(zhuǎn)多地治療，花了不少錢。由于治療原發(fā)性肺動脈高壓的全可利（即波生坦片）價格昂貴，辛女士一直使用效果稍差的西地那非維持治療。直到2012年年初，朋友從報紙上看到青島將出臺大病救助制度的消息，發(fā)現(xiàn)全可利在特藥救助范圍內(nèi)，辛女士才辦理了大病醫(yī)療救助，開始使用全可利。
青島市社會保險事業(yè)局城鄉(xiāng)統(tǒng)籌辦負(fù)責(zé)人劉軍帥介紹，2012年6月19日，該市人民政府辦公廳發(fā)布了《關(guān)于建立城鎮(zhèn)大病醫(yī)療救助制度的意見（試行）》，對重大疾病、罕見病參保患者所發(fā)生的大額醫(yī)療費(fèi)進(jìn)行補(bǔ)償。有了特藥救助的支持，患者承擔(dān)的醫(yī)藥費(fèi)用大幅度下降。
辛女士給記者算了一筆賬，全可利的市場價格大概為每盒1.98萬元，能用28天。中華慈善總會全可利慈善援助項(xiàng)目的贈藥標(biāo)準(zhǔn)為買一贈四，即花一盒的錢能獲得大約5個月的用藥量。即使這樣，患者每個月還需要承擔(dān)4000元左右。青島大病醫(yī)療救助制度實(shí)施后，她去定點(diǎn)藥店買全可利，一盒為1.9萬元，特藥救助報銷70%后，個人還需承擔(dān)5700元，再加上中華慈善總會的項(xiàng)目支持，她每月個人承擔(dān)的藥費(fèi)從之前的3960元下降到1140元。
用藥納入醫(yī)保應(yīng)鼓勵先行先試
近年來，許多社會組織呼吁將罕見病用藥納入醫(yī)保報銷目錄，但一些人擔(dān)心，花費(fèi)巨大的罕見病全部納入醫(yī)保體系，將使基金承受過大的壓力。對此，專家們表示，建立罕見病患者的治療保障機(jī)制，并不違背醫(yī)改“保基本”的原則。
上海市人社局醫(yī)療保險處副處長許宏建議，從可防治的罕見病入手，一些較低費(fèi)用的罕見病通過基本醫(yī)療保險解決；而治療費(fèi)用高的罕見病，探索多方分擔(dān)的方法。在目前基本醫(yī)保、大病醫(yī)保的基礎(chǔ)上，通過商業(yè)保險、慈善基金、醫(yī)療救助以及建立政府專項(xiàng)補(bǔ)助基金等多渠道解決。但許宏也承認(rèn)：“這個設(shè)想實(shí)現(xiàn)起來太困難了。”
青島市的探索正在試圖實(shí)現(xiàn)這一設(shè)想。該市由財政部門撥付大病醫(yī)療救助專項(xiàng)資金，用于基本醫(yī)保范圍外自費(fèi)醫(yī)療費(fèi)的救助；醫(yī)保基金用于基本醫(yī)保范圍內(nèi)個人自負(fù)費(fèi)用的救助；其他組織和企業(yè)等，則可通過有資質(zhì)的慈善機(jī)構(gòu)或與社會保險經(jīng)辦機(jī)構(gòu)直接合作的形式實(shí)施救助。
據(jù)了解，2014年前，青島市已將白塞氏病、多發(fā)性硬化、重癥肌無力、血友病、四氫生物蝶呤缺乏癥（BH4缺乏癥）、原發(fā)性肺動脈高壓、肢端肥大癥等7種罕見病納入門診大病覆蓋范圍，可以按照門診大病的相關(guān)規(guī)定報銷治療費(fèi)用。2014年，青島市又將治療戈謝病的注射用伊米苷酶（思而贊）、治療乙型血友病的注射用重組人凝血因子Ⅸ（貝賦）列入大病救助保障目錄。
據(jù)統(tǒng)計(jì)，青島市目前有350萬人口，2012年7月~2014年6月，醫(yī)保范圍外罕見病用藥（“孤兒藥”）費(fèi)用保障120萬元，22人受益，平均每人自負(fù)費(fèi)用1.6萬元。此外，2011年6月~2014年5月，醫(yī)保范圍內(nèi)的“孤兒藥”費(fèi)用花費(fèi)519.3萬元，27人受益。“由此可見，上述費(fèi)用是醫(yī)保可以承受的。”劉軍帥說。
據(jù)了解，目前，上海、寧夏等地都已開始探索將罕見病納入醫(yī)保，給予不同比例的報銷。清華大學(xué)法學(xué)院衛(wèi)生法研究中心主任王晨光等專家建議，在當(dāng)前罕見病立法難以在短期內(nèi)實(shí)現(xiàn)的情況下，政府應(yīng)鼓勵各地包括醫(yī)保在內(nèi)的部門先行先試，同時也應(yīng)該為推動罕見病相關(guān)試點(diǎn)工作創(chuàng)造相對寬松的政策環(huán)境。