3月30日，德琪醫藥宣布，國家藥監局已正式批準一項旨在評估核輸出抑制劑（SINE）ATG-016用于治療高危骨髓增生異常綜合征（MDS）的安全性、耐受性及有效性的開放性Ⅱ期臨床研究。ATG-016是一款口服、高選擇性的下一代XPO1抑制劑，正被開發用于治療MDS和實體瘤。ATG-016及其它SINE藥物可抑制核輸出蛋白Exportin 1（XPO1），而這種蛋白可通過清除核內腫瘤抑制蛋白促進腫瘤的生長。

KCP-8602-801研究是一項由Karyopharm公司發起的旨在評估ATG-016在6個復發難治性腫瘤隊列的安全性、耐受性和有效性的開放性I/II期臨床試驗，正在進行中。該研究旨在評估ATG-016單藥在治療高危MDS患者方面的療效。

德琪醫藥將在中國為ATG-016單藥用于治療高危MDS的“隊列F”Ⅱ期部分招募患者。MDS是一種源于骨髓造血干細胞的惡性疾病，其發病率隨年齡增長顯著升高。中危、高危或極高危的MDS患者的中位總生存期（OS）分別為3年、1.6年和0.8年，并極有可能轉化為急性髓系白血病（AML）。

根據Karyopharm公司此前在美國血液學會（ASH）年會上公布的該項研究“隊列F”I期部分[ATG-016單藥治療去甲基化藥物（HMA）難治的高危MDS]，數據顯示，接受ATG-016治療且療效可評估的患者的總緩解率（ORR）為53%，OS達9.86個月。相較HMA難治的MDS患者通常僅為4-6個月的生存期，該研究數據顯示了生存期的有效改善。