2022年，神秘生物技術(shù)公司Samumed宣布融資4.4億美元，加上之前融到的2.1億美元，總?cè)谫Y額達(dá)到6.5億美元。這家尚未上市產(chǎn)品的估值已經(jīng)高達(dá)120億美元。

在同一時間，Ironwood宣布將痛風(fēng)藥物來辛奴拉（Lesinurad）和其與別嘌呤醇的固定劑量組合Duzallo退還給阿斯列康。此前，該產(chǎn)品被認(rèn)為可能成為重磅藥物，但上季度僅銷售了110萬美元。

Samumed成立于2008年，目前擁有兩個二期和五個一期臨床產(chǎn)品。該公司曾成功融資6.5億美元，使其估值達(dá)到了120億美元。然而，這并不代表該公司沒有風(fēng)險。新藥研發(fā)的高失敗率讓許多投資者感到困惑，尤其是針對這些高度未滿足醫(yī)療需求的復(fù)雜疾病。

盡管如此，Samumed的產(chǎn)品線與衰老相關(guān)疾病藥物有關(guān)，如治療骨關(guān)節(jié)炎的WNT通路調(diào)控劑和治療脫發(fā)的藥物。該OA藥物據(jù)說一針下去就能使關(guān)節(jié)軟骨增長，但OA是一個高難適應(yīng)癥，新機(jī)理藥物失敗率不會太低。

來辛奴拉是尿酸鹽轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白抑制劑，主要抑制URAT1。當(dāng)年，Ardea Biosciences開發(fā)HIV藥物時偶然發(fā)現(xiàn)一個代謝產(chǎn)物能降尿酸，然后調(diào)轉(zhuǎn)方向開發(fā)痛風(fēng)這個適應(yīng)癥。來辛奴拉與黃嘌呤氧化酶抑制劑機(jī)理正交，可以聯(lián)合用藥。

然而，盡管Ironwood在來辛奴拉上市后取得了成功，但后來與武田的非布索坦（80毫克）聯(lián)用試驗(yàn)中表現(xiàn)不佳，只有400毫克組顯示尿酸控制在5毫克/分升以下的人數(shù)統(tǒng)計顯著超過對照組。盡管400毫克組顯示了附加療效，但也有腎毒性。

痛風(fēng)是一個較大適應(yīng)癥，因此來辛奴拉在開發(fā)早期估值很高。然而，在晚期臨床表現(xiàn)不佳后，產(chǎn)權(quán)僅以1億首付賣給Ironwood。然而，無論單方還是復(fù)方的市場表現(xiàn)遠(yuǎn)低于預(yù)期。

為什么投資者目睹來辛奴拉的坎坷還會給Samumed如此高估值呢？答案是，現(xiàn)在有很多潛力很大的項(xiàng)目。人口老齡化導(dǎo)致新藥市場迅速擴(kuò)大，一些PD-1抗體有望成為超過50億美元的超重磅藥物。

然而，新藥也充滿不可預(yù)測性。任何機(jī)理都可能功虧一簣，無論早期數(shù)據(jù)看上去多么迷人。事實(shí)上，新藥唯一可以準(zhǔn)確預(yù)測的就是其高失敗率。制藥界一直為粉狀蛋白、P38、CETP這樣看上去板上釘釘靶點(diǎn)的失敗困惑。

支付部門對顛覆性新藥的慷慨意味著普通藥物面臨更高支付壁壘。因?yàn)獒t(yī)療開支總值增長空間是有限的。即使痛風(fēng)這樣大市場里的新機(jī)理藥物也可能賣不上價錢。吸入式胰島素Afrezza是最近另外一個潛在市場很大但就是沒人買的新產(chǎn)品。

AZN尚未公開如何處置來辛奴拉，但估計重新為這個已經(jīng)被遺棄的產(chǎn)品重建市場銷售隊伍的可能性不大。Samumed可能有尚未公開的高質(zhì)量數(shù)據(jù)，但其產(chǎn)品線的去風(fēng)險程度顯然不足以支持其120億美元估值。因此，合理價值可能要乘上一個來辛奴拉校正系數(shù)。