2021年12月14日，輝瑞（Pfizer）公司宣布，美國食品與藥物管理局（FDA）已批準口服小分子JAK抑制劑托法替尼（tofacitinib，英文商品名Xeljanz）的補充新藥申請（sNDA），用于治療對一種或多種腫瘤壞死因子（TNF）阻滯劑反應不足、或不耐受的活動性強直性脊柱炎（AS）成人患者。輝瑞公司表示，托法替尼是首款被FDA批準用于五個適應癥的口服JAK抑制劑。

AS是一種慢性炎癥性疾病，通常癥狀發生在30歲以前，如背部和髖關節疼痛和僵硬。隨著時間推移，一些患者可能會出現脊柱椎骨融合。該疾病可能導致嚴重的慢性疼痛，并對患者的健康相關生活質量產生負面影響。

托法替尼是輝瑞公司開發的JAK抑制劑，可以有效抑制JAK1和JAK3的活性，阻斷多種炎性細胞因子的信號傳導。此前，它已獲得FDA批準治療四種適應癥，包括類風濕性關節炎（RA）、銀屑病關節炎（PsA）、潰瘍性結腸炎成人患者，以及2歲以上多關節型幼年特發性關節炎（pcJIA）患者。

托法替尼已在全球超過50項臨床試驗中進行了研究。本次批準基于一項多中心、隨機雙盲、安慰劑對照的3期臨床試驗獲得的積極數據。該試驗入組了269名患有活動性AS的成年患者。

本次批準為基于一項多中心、隨機雙盲、安慰劑對照的3期臨床試驗，該試驗共納入75名受試者，其中29名接受5 mg托法替尼每天兩次給藥，40名接受安慰劑，25名接受5 mg托法替尼每天一次給藥，25名接受安慰劑。經過16周的治療，試驗達到其主要終點，即第16周時，接受5 mg托法替尼每天兩次給藥的患者達到ASAS20應答的比例顯著更高（56.4%，n=75，）。

此外，托法替尼組達到ASAS40應答的患者比例（40.6%，n=54，）也明顯高于安慰劑組（12.5%，n=17）。ASAS20/40是用來評估AS患者臨床改善效果的標準工具。

安全性方面，與RA和PsA患者中觀察到的安全性特征相同。