臨床生物制藥公司Mustang Bio (NASDAQ: MBIO)專注于將細胞和基因治療的醫學突破轉化為治療血液癌癥、實體腫瘤和罕見遺傳疾病的潛在方法。

2019年7月24日，該公司宣布美國美國食品藥品監督管理局(FDA)批準指定MB-102(CD123 CAR-T)為急性髓細胞白血病(AML)的孤兒藥。FDA此前已授予MB-102 (CD123 CAR-T)作為治療漿細胞樣樹突狀細胞腫瘤(BPDCN)的孤兒藥。

目前，MB-102正在評估增加劑量的1期臨床試驗的安全性和抗腫瘤活性，并評估MB-102升級劑量的患者在復發或難治性AML(第1組)和BPDCN(第2組)中的療效。MB-102在低劑量急性髓細胞性白血病和BPDCN中顯示完全反應，沒有劑量限制性毒性。

為了鼓勵制藥公司開發治療罕見病的方法，美國于1983年推出了《孤兒藥物法》 (ODA)，通過提供研發補貼、稅收減免、免除監管費、優先審評審批、市場排除等多項激勵措施，促進罕見病新藥的研發。孤兒藥的指定將更有利于野馬的后續研究和未來商業化。

急性髓細胞白血病(AML)是一種骨髓血細胞的癌癥。它的主要特征是異常白細胞的快速生長，這些白細胞在骨髓中積累并干擾正常血細胞的產生。由于CD123在AML中的高表達，CD123是T細胞過繼免疫治療的一個有吸引力的靶點。

B-102 (CD123car-t)是一種car-t細胞療法，用于識別和消除表達cd123的腫瘤。CD123在骨髓增生異常綜合征患者的骨髓細胞和血液惡性腫瘤中廣泛表達，包括AML、B細胞急性淋巴細胞白血病、毛細胞白血病、BPDCN、慢性髓細胞白血病和霍奇金淋巴瘤。

Manuel Litchman醫學博士說：“我們非常高興MB-102被指定為AML和BPDCN的孤兒藥。AML在老年人中最常見，他們中的許多人因為健康狀況而不得不放棄化療。B-102有可能成為這些患者和其他患者的一種重要的新治療方法，并有可能解決許多醫療需求高度未得到滿足的領域。我們希望在未來幾個月內對AML、BPDCN和高危骨髓增生異常綜合征患者進行多中心1/2期臨床試驗。”

該公司的其他項目包括MB-107，這是一種由圣裘德兒童研究醫院許可的基因療法，用于X連鎖的嚴重聯合免疫缺陷病(X-SCID)，也被稱為“泡泡男孩”綜合征，處于1/2期試驗階段。該試驗的數據發表在四月份的《新英格蘭醫學雜志》上。

2019年5月8日，該公司宣布開始在希望之城招募創新的CS1嵌合抗原受體(CAR)用于T細胞療法(MB-104)試驗，以治療復發或耐藥的多發性骨髓瘤患者。

截至目前，野馬生物的臨床CAR-T項目和基因治療項目仍然沒有產品上市，但FDA為其MB-102候選產品指定另一種孤兒藥，顯示了對這種療法的認可。或許隨著研究的發展，未來產品上市只是時間問題。