2月23日，武田（Takeda）與Code Biotherapeutics（Code Bio）達成合作和選擇權協議。雙方將共同開發一種基于Code Bio的3DNA非病毒基因藥物遞送平臺，用于設計和開發罕見病適應癥的基因療法。武田將利用Code Bio的專有技術，設計和開發針對肝臟和中樞神經系統罕見病項目的基因療法。本次合作預計總交易價值高達20億美元。

合作過程中，武田和Code Bio將共同開發一種利用Code Bio的3DNA平臺，結合武田的肝臟罕見病項目的靶向基因療法。同時，雙方還將進行中樞神經系統罕見病項目的額外研究。武田有權對四個項目的獨家許可行使選擇權。

根據協議條款，Code Bio將獲得前期、近期里程碑和研究資金付款。未來，雙方將合作開展研究活動，直至候選藥物的篩選。Code Bio的3DNA非病毒基因藥物遞送平臺旨在克服其他基因藥物遞送途徑的關鍵限制，充分釋放基因藥物的潛力。

3DNA平臺的多價合成設計能夠實現細胞特異性靶向、大型遺傳有效載荷的遞送和重復給藥的潛力。廣泛的臨床前數據已經證明，靶向制劑在將遺傳物質遞送到靶細胞和組織方面具有高度特異性和有效性，沒有證據表明脫靶效應或所見平臺相關的安全性問題。

參考資料：[1] Code Biotherapeutics與武田達成合作，共同開發3DNA非病毒基因藥物遞送平臺。