在 2022 年 5 月 9 日至 12 日在波士頓舉行的 TIDES USA 會議上，Aro Biotherapeutics 展示了用于治療龐貝病的候選藥物 ABX1100 的第一個概念驗證數據。研究表明，Aro 的肌肉靶向 Centyrin-siRNA 偶聯物可以有效減少龐貝病小鼠中肌糖原的毒性積累。龐貝病（PD），也被稱為糖原貯積病 II 型，是一種罕見的常染色體隱性遺傳病，屬于溶酶體貯積癥（LSD）。這種疾病是由肌肉中負責分解糖原的酶——酸性 α-葡萄糖苷酶（GAA）的突變引起的。由于這種突變，PD 患者的糖原水平升高，從而推動疾病進展。其特征是肌肉衰弱。目前的主要治療手段是患者接受酶替代治療（ERT），靜脈注射重組 GAA。然而，現有的治療無法有效且安全地將 GAA 傳遞到骨骼肌，限制了療法的有效性和安全性，因此需要新機制的藥物來進一步改善患者的預后。

據報道，全球范圍內 PD 的新生兒發病率約為 1:30,000~1:10,000，臺灣地區可達 1:16,919。中國大陸目前還沒有準確的流行病學數據，但有研究指出 PD 是中國人群中最常見的 LSD 之一。Aro 成立于 2017 年，是一家組織靶向的基因藥物研發公司，基于專有的 Centyrins 蛋白技術平臺，開發用于多種疾病的組織特異性靶向藥物。此外，Aro 也致力于通過外部合作，將 Centyrins 與各種不同的藥物類別相結合，以實現不同療法的有效靶向和遞送。2021 年 1 月，Aro 宣布完成了 A 輪 8800 萬美元的融資。

Centyrins 是一種小的、超穩定的、工程化的蛋白質，具有幾種獨特的特性，使其非常適合靶向特定細胞上的受體，并將復雜的藥物有效載荷遞送到特定的疾病部位。與抗體相比，Centyrins 在早期內體中含量更高、遞送速度更快，可能是由于 Centyrins 分子量小且具有強滲透性，從而有更多的藥物能夠實現內涵體逃逸而發揮作用。Aro 正在開發獨特的 Centyrin-RNA 偶聯物療法，將 RNA 藥物高效、選擇性地靶向作用于疾病的特定部位，使其能夠遞送至腫瘤細胞、免疫細胞和其他組織，作用于被認為是 "不可成藥" 的疾病靶點。此外，Aro 不僅開發了 Centyrin 與 RNA 偶聯療法，還開發了雙特異性和多特異性 Centyrin 管線。RNA 療法領域在近十年來不斷取得突破，也成為投融資的熱點。主要的 RNA 療法包括 mRNA（信使 RNA）、siRNA（小干擾 RNA）、ASO（反義寡核苷酸）、tRNA（轉運 RNA）、miRNA（微小 RNA）等。其中 ASO 是一種人工合成的短片段雙鏈 RNA 分子，能夠以同源互補序列的 mRNA 為靶目標降解特定的 mRNA，引發基因沉默，抑制 mRNA 編碼蛋白質的產生，從而治療了由相關蛋白質引起的疾病。期待 Aro 的 Centyrin-siRNA 偶聯物，能夠推動罕見病及 siRNA 領域的進一步發展。