北京2022年3月14日 /美通社/ -- 諾誠(chéng)健華宣布，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評(píng)中心（CDE）已受理其布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑奧布替尼用于治療復(fù)發(fā)/難治性華氏巨球蛋白血癥（WM）患者的新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)（sNDA）。北京協(xié)和醫(yī)院血液內(nèi)科主任周道斌教授表示，根據(jù)獨(dú)立評(píng)審委員會(huì)（IRC）和研究者的評(píng)估結(jié)果，奧布替尼在每天一次150毫克劑量下治療復(fù)發(fā)/難治性WM患者均達(dá)到主要研究終點(diǎn)，顯示了令人鼓舞的療效。隨著治療時(shí)間的延長(zhǎng)，預(yù)計(jì)療效得以進(jìn)一步改善。同時(shí)，奧布替尼治療WM患者的安全和耐受性良好，本試驗(yàn)中不良事件，尤其是脫靶效應(yīng)相關(guān)的嚴(yán)重不良反應(yīng)發(fā)生率明顯較低。

諾誠(chéng)健華聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官崔霽松博士表示：“WM對(duì)患者生命帶來(lái)威脅，國(guó)家藥監(jiān)局受理奧布替尼用于治療該項(xiàng)疾病的新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)，我們備受鼓舞。這項(xiàng)sNDA共包括中國(guó)16家研究中心的47例患者，我們希望奧布替尼將為復(fù)發(fā)/難治性WM患者帶來(lái)一種新穎的治療選擇。”

奧布替尼是諾誠(chéng)健華研發(fā)的1類(lèi)創(chuàng)新藥，是具高度選擇性的新型BTK抑制劑，用于治療淋巴瘤及自身免疫性疾病。2020年12月25日，奧布替尼在中國(guó)獲批用于治療復(fù)發(fā)/難治慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）以及復(fù)發(fā)/難治性套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）三項(xiàng)適應(yīng)癥。除此之外，奧布替尼還在中國(guó)開(kāi)展治療邊緣區(qū)淋巴瘤（MZL）、中樞神經(jīng)系統(tǒng)淋巴瘤（CNSL）、華氏巨球蛋白血癥（WM）及彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）在內(nèi)的多種B細(xì)胞淋巴瘤的臨床試驗(yàn)。

在美國(guó)，奧布替尼獲得食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予突破性療法認(rèn)定（Breakthrough Therapy Designation），用于治療復(fù)發(fā)/難治性套細(xì)胞淋巴瘤（R/R MCL）。基于優(yōu)異的靶點(diǎn)選擇及臨床安全性，奧布替尼在自身免疫性疾病領(lǐng)域正在開(kāi)展治療多發(fā)性硬化（MS）的全球II期臨床研究，以及治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）、原發(fā)免疫性血小板減少癥（ITP）的中國(guó)臨床II期試驗(yàn)。