編者按：在政治家的努力下，《21世紀治愈法案》終于通過了。這項法案將如何影響未來的醫療保健？干細胞療法能很快被食品藥品監督管理局批準嗎？梅根莫爾特尼將為我們揭開謎底。

如果SammyJo Wilkinson(美國病人咨詢委員會主席)有一個靈獸，那肯定是馬蒂小飛俠(1985年至1955年的電影角色)。在過去的四年里，這位51歲的加州居民接受了干細胞治療，以緩解她減少的繼發性多發性硬化癥。最后經過治療，她左臉的麻痹到手指的麻木都消失了。2月，她終于在這些年里第一次走路了。“我生活在一個人人都歡迎的未來，”威爾金森夫人說，她是患者權利組織“干細胞患者”的創始人。“我們試圖告訴每個人，每個人都有機會被治愈，我們只是需要一個合理的方式來更快地將這種方法帶給患者。”

國會認為這種合理的方式是《21世紀治愈法案》，這是一項復雜的法案，將測試新的療法并將其引入市場，以在幾十年內帶來巨大的變化。為了在新年前通過該法案，政治家們一直在不斷努力，這是最重要的問題。最后，白宮于11月30日通過了該法案，并于昨晚提交給參議院。預計最終法案將于本周晚些時候形成。

從某種程度上來說，這個法案就像它的名字一樣，有著發展生物醫學科學的宏偉目標，將為長期停滯不前的美國國立衛生研究院預算撥款48億美元。然而，這些承諾伴隨著一個指導方針：放棄藥物、醫療設備和新療法的黃金標準，走一條更快的“中間道路”。批評者認為，這會導致對“披著羊皮的狼”控制不嚴，從而對科學和患者都造成傷害。

不管你是支持還是反對這項法案，它幾乎已經通過，并將被寫入法律。即使沒有被奧巴馬通過，也會被下一任總統通過。這意味著新一代醫學正面臨它的黃金時代。歡迎來到“立竿見影”時代。

醫學“西大荒 ”

2012年，威爾金森飛往休斯頓的Celltex Therapeutics接受她的第一次干細胞治療。那里的技術人員從她的脂肪組織中取出成熟的干細胞，然后培養13天，然后重新植入威爾金森體內，這增加了細胞的快速增殖。威爾金森太太經歷了很少的痛苦，但獲得了更多的能量。然而，幾個月后，美國美國食品藥品監督管理局(FDA)認定Celltex違反了2006年修改的一項規定。因為機構在自行使用細胞增殖療法之前必須獲得FDA的批準。

這種干預變成了規則制定者和患者之間關于新療法合理性的激烈而持續的對抗。雖然像Celltex這樣的一些公司已經將手術室搬到了墨西哥以避免管理，但其他一些小名字的小診所正在競爭填補市場的空缺。而食品和藥物管理局對這些迅速增加的小診所及其治療方法的調查卻慢了下來。根據Paul Knoepfler和Leigh Turner今年2月發表的一項研究，美國有近600家企業在未經FDA批準的情況下，為各類患者引入和使用了干細胞療法，包括耳聾患者、阿爾茨海默氏癥患者和自閉癥患者。

明尼蘇達大學的生物倫理學家特納對他發現的這種同類相食的規模感到震驚。“任何人都可以買一個域名，建立一個網站，給出一個看似有效的治療方案，卻沒有現實依據，”他說。“這種情況促使科學家和政策專家開始打擊醫學‘蠻荒西部’的干細胞治療診所。”而《21世紀治愈法案》將改變這種狀態，不是通過禁止未經批準和不受監管的療法，而是為藥物或療效的廣泛接受提供一條捷徑。根據這一法案，FDA有權更快地授權新的醫療方法，可以跳過動物模型、安全試驗階段和人體藥物療效試驗，直接進入上市后審查。這一新規定也將促使FDA更新其對該產品的規定。

特納說，對于傳統的干細胞研究來說，這也可能是一場災難。“如果這些療法被合理化并允許商業化，那么第三步臨床試驗就很難招募志愿者了。”臨床試驗嚴格規定了哪些人可以參加，哪些人禁止參加。這些納入和排除標準有助于產生可靠的測試結果。去這種療法市場接受未經授權治療的人是不能參加臨床試驗的，因為他們的選擇標準已經變得非常寬松了。"它們將不再屬于科學研究的范疇."特納說。

黑暗的回響

加州大學戴維斯分校的干細胞研究員Knoepfler非常擔心這會帶來更糟糕的后果：一旦人們受到這些療法的傷害，會發生什么，是健康受損還是財富受損？特別是當第三期研究(臨床試驗)包括更多的參與者時，以評估臨床益處并檢測小規模研究中未發現的罕見風險。跳過這個環節，會直接把風險和不確定性放在付費患者的肩上。由于臨床治療的費用不包括在公共或私人醫療保險中，一次治療可能會掏空患者的財富(威爾金森夫人已經花了9萬美元)。所以更糟糕的情況會是——。這種治療可能會導致腫瘤形成、失明、中風甚至死亡。

“在未來幾年，我們可能會聽到更多這樣的事情發生，”Knoepfler說。這項法案的通過發生在一個糟糕的時間，因為Knoepfler希望真正的、經過嚴格測試的療法出現在互聯網上。干細胞療法可以幫助糖尿病患者生成可以制造胰島素的新胰腺細胞，防止肌萎縮側索硬化(ALS)的持續僵硬，并增強心力衰竭患者的心肌細胞，這只是在整個臨床試驗中穩步前進的療法的一部分。“這是真正的希望，”他說。“我擔心的是，這個診所負面效應的回聲會對人們對整個干細胞世界的看法產生負面影響。”

但是，像威爾金森這樣的病人，根本沒有時間去想這些事情。“臉書，對我來說，將來可能會成為一個訃告專欄。我真的不想眼睜睜看著我的朋友死去。”威爾金森太太說。在9月舉行的FDA關于干細胞治療指南草案的公開聽證會上，她的維權組織在獲取公眾意見方面發揮了很大作用。她說，她不是被Celltex或其他人收買來為這項技術說話的。她只是希望食品和藥物管理局不再告訴她是否可以對自己的細胞做些什么。

未來不會太快到來

盡管患者和新一代制藥投資者歡呼慶祝，研究人員發出警告，但FDA高級官員仍堅持自己的立場。在上周三發表在《新英格蘭日報》上的一篇文章中，FDA局長羅伯特卡里夫質疑干細胞治療的安全性和有效性。“目前，人們對干細胞療法的治療效果及其治愈疾病的潛力感到興奮，這一點我完全能夠理解。”他寫道，“然而，為了確保這一新興領域能夠履行對患者的承諾，我們必須首先充分了解其風險和益處，然后在合理的科學研究基礎上制定治療方法。”

這篇文章發表的時間告訴我們，FDA不會行使權力來加快審批過程。——可能是“沒有”。055-79000沒有清楚地解釋它將如何提供必要的資源來實現機構中的所有需求。目前，該機構嚴格的利益沖突規則和嚴格的招聘流程阻礙了其對人才的吸引。“在過去的十年里，FDA經歷了招募不足的問題，”FDA前高級醫療官員David Gortler說。他說，雖然有一些加快審查過程的技巧，但不可能像人們想象的那樣快。“記住我說的話，不會有事的。”

如果是這樣的話，FDA的名聲就像是前方路邊一根吱吱作響的刺。特納說，然而，食品和藥物管理局只是一個方便的替罪羊。真正的刺，其實是我們是人的現實。他說：“我們試圖開發一種真正安全有效的細胞療法，可以治療人類歷史上一直被認為難以治愈的疾病。”“唯一的困難是人類生理的復雜性，而不是官僚惰性。”