2月20日，中國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心(CDE)作出最新公告，默沙東(MSD)公司提交的新一類(lèi)藥物貝妥芬片臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲得受理。祖替凡(MK-6482)靶向的信號(hào)通路與缺氧誘導(dǎo)因子(HIF-2)相關(guān)，該通路的相關(guān)研究獲得了2019年諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)。基于belzutifan在臨床試驗(yàn)中取得的積極成果，美國(guó)FDA授予該產(chǎn)品突破性治療和孤兒藥資格。

Belzutifan是一種正在研究的新型、強(qiáng)效和選擇性口服HIF-2抑制劑，目前正在幾項(xiàng)臨床研究中進(jìn)行評(píng)估，以治療馮希佩爾-林道(VHL)相關(guān)腎細(xì)胞癌(RCC)、晚期RCC和晚期實(shí)體瘤患者。VHL(一種腫瘤抑制蛋白)蛋白的失活可以異常激活癌癥患者體內(nèi)的HIF-2蛋白，HIF-2因子可以在患者體內(nèi)積累并導(dǎo)致良惡性腫瘤的形成。

根據(jù)一項(xiàng)評(píng)估VHL相關(guān)透明細(xì)胞腎細(xì)胞癌患者使用belzutifan的2期試驗(yàn)的數(shù)據(jù)，該數(shù)據(jù)發(fā)表在美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)(ASCO)2020年年會(huì)上。研究表明，belzutifan在VHL相關(guān)透明細(xì)胞腎細(xì)胞癌患者中實(shí)現(xiàn)了27.9%的總緩解率，86.9%的患者減少了靶病變。

基于這項(xiàng)研究的結(jié)果，belzutifan在2020年7月被FDA認(rèn)定為突破性療法，用于治療VHL相關(guān)腎細(xì)胞癌患者，這些患者攜帶的非轉(zhuǎn)移性腎細(xì)胞癌腫瘤小于3厘米。FDA還授予該產(chǎn)品治療VHL病的孤兒藥資格。

VHL病是一種罕見(jiàn)的遺傳病。VHL病患者有患良性血管腫瘤和幾種癌癥(包括腎細(xì)胞癌)的風(fēng)險(xiǎn)。多達(dá)60%的VHL患者發(fā)展為腎細(xì)胞癌，這是VHL患者死亡的主要原因。Belzutifan的臨床研究結(jié)果表明，它在一些VHL病患者中具有靶向HIF-2的潛力。這些患者目前的治療選擇有限，患各種癌癥的風(fēng)險(xiǎn)增加。

注：本文的目的是介紹醫(yī)療健康的研究進(jìn)展，而不是推薦一個(gè)治療方案。如需治療方案指導(dǎo)，請(qǐng)到正規(guī)醫(yī)院就診。

參考資料：

[1]中國(guó)國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心。檢索于2021年2月20日，來(lái)自

[2] FDA授予默克公司的新型HIF-2抑制劑MK-6482突破性治療稱號(hào)，用于治療某些Von Hippel-Lindau病相關(guān)腎細(xì)胞癌患者。檢索于2020年7月29日，來(lái)自

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