上周，FDA頒發了14個孤兒藥資格，Tetra Bio-Pharma的小分子藥物獲得了兩個孤兒藥資格，GM1神經節苷脂的Passage Bio基因治療入圍。本文藥明康德內容團隊邀請大家關注這些熱門療法。

藥物:Lonapegsomatropin(TransCon hGH)

研發企業:Ascendis Pharma

治療疾病:生長激素缺乏癥(GHD)

簡介:TransCon hGH是生長激素(hGH:人生長激素)的長效前體藥物，尚處于研究階段。它正被開發成一種每周一次的生長激素缺乏癥治療藥物。TransCon hGH的作用機制與每天施用一次的hGH療法相同，即它釋放相同的生長激素分子生長激素。該公司的TransCon平臺是一項創新技術，用于開發優化治療效果的新療法，包括療效、安全性和給藥頻率。目前，在美國或歐洲市場上沒有批準的長效生長激素療法。TransCon hGH于2019年10月從歐盟委員會(EC)獲得了治療GHD的歐洲孤兒藥物認證。

藥物:消旋卡多曲

研發企業:RNR生物醫學

治療疾病:微絨毛包涵體疾病

簡介:微絨毛包涵體病是一種以慢性、水樣、危及生命的腹瀉為特征的疾病，通常從出生后數小時至數天開始。這種疾病會阻止食物在消化過程中吸收營養，導致營養不良和脫水。消旋卡多曲是一種腦啡肽酶抑制劑，能選擇性、可逆性地抑制腦啡肽酶，保護內源性腦啡肽不被降解，延長消化道內源性腦啡肽的生理活性，減少水和電解質的過度分泌。

藥物:PPP003(HU308)

研發企業:Tetra生物制藥公司

治療疾病:增生性玻璃體視網膜病變的預防(PVR)

簡介:增生性玻璃體視網膜病變是一種威脅視力的疾病。約10%的患者曾接受過修復性原發性視網膜脫離手術，約50%的患者有開放性眼外傷。PVR的實驗模型研究表明，合成大麻素PPP003可以通過激活2型大麻素受體來預防這種疾病。

藥物:PPP004(THC-CBD)

研發企業:Tetra生物制藥公司

治療疾病:大皰性表皮松解癥(EB)

簡介:大皰性表皮松解癥是一組罕見的疾病，引起皮膚脆性和起泡，并伴有明顯的疼痛，會降低患者的生活質量。PPP004是一種外用乳膏，含有比例為1:1的合成大麻素-9四氫大麻酚(THC)和大麻二酚(CBD)。計劃用于EB疼痛和瘙癢管理。目前該藥的臨床前研究已經完成，即將開始人體臨床試驗。

藥物:Pozelimab

研發企業:再生龍(再生龍)

治療疾病:CD55-缺陷性蛋白丟失性腸病

簡介:Pozelimab是一種研究型全人單克隆抗體，由Regeneron公司專有的VelocImmune技術發明。其目的是通過結合補體因子C5來阻斷補體信號途徑。它還可以防止導致陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥和其他疾病癥狀的紅細胞破壞(溶血)。

藥物:多巴酚丁胺

研發企業:馬丁制藥公司

治療疾病:除癌癥外的各種原因引起的腹水。

簡介:多巴酚丁胺是一種多巴胺受體激動劑。多巴胺是一種神經遞質，負責在大腦和身體的不同神經細胞之間發送信息。多年的研究主要確定了它與帕金森病、藥物成癮、心境障礙的關系。

藥物:薩爾塔特

研發企業:Clarity制藥公司

治療疾病:神經母細胞瘤

簡介:神經母細胞瘤(NB)是一種常見的周圍神經系統惡性腫瘤。起源于腎上腺髓質或椎旁交感神經系統，可發生于腎上腺和交感神經部分，包括顱內、眼眶、胸腔、腹腔和盆腔等。NB多發生于嬰幼兒，2歲以下病例占60%，10歲前占96%。臨床表現差異較大，1歲以下患兒腫瘤有自行消退的趨勢。SARTATE靶向sstr2(表達生長抑素受體2型)，可與銅放射性核素配對。臨床前研究表明效果良好。該公司目前正在對高危神經母細胞瘤兒童進行1/2a期成像試驗。

藥物:一氧化碳(iCO)

研發企業:保護者

治療疾病:在接受肺或心臟移植的患者中預防接受肺或心肺移植的移植受體的原發性移植物功能障礙

簡介:原發性移植物功能障礙(DGF)會顯著增加急性和慢性器官衰竭的風險。一氧化碳用于DGF可以降低心臟死亡(DCD)后供體和擴展標準供體(ECD)的移植物失敗率，并改善移植物功能。官網顯示該藥正在進行2b/3期臨床研究。

藥物: Sintilimab

研發企業:創新生物制品

治療疾病:食管癌

簡介: Cindilizumab是一種PD-1單克隆抗體，于2018年12月由中國國家醫藥產品監督管理局(NMPA)批準用于治療復發性/難治性經典型霍奇金淋巴瘤。今年3月，歐洲EMA和美國FDA分別授予Cindilizumab外周T細胞淋巴瘤和T細胞淋巴瘤的孤兒藥資格。信達正在進行一項隨機、雙盲、全球多中心3期臨床研究(ORIENT-15 ),以評估辛地利珠單抗或安慰劑聯合化療作為不可切除、局部晚期復發或轉移性食管鱗狀細胞癌的一線治療的有效性和安全性。

藥物:單克隆抗IL-7R抗體

研發企業:Allterum治療公司

治療疾病:急性淋巴細胞白血病(ALL)

簡介:急性淋巴細胞白血病(ALL)是一種起源于淋巴細胞的B系或T系細胞在骨髓中異常增殖的惡性腫瘤疾病。Allterum Therapeutics正在為患有復發性或難治性T細胞ALL的兒科患者開發靶向治療。

藥物:RRx-001

研發企業:震中

治療疾病:預防急性輻射綜合癥

00-簡介:RRx-001是下一代小分子抗癌免疫治療藥物，下調CD47/SIRP軸，使腫瘤微環境中的TAMs等免疫抑制細胞轉化為免疫刺激表型。RRx-001設計用于單一療法或與化療、放療或免疫療法聯合使用。該藥還獲得了FDA授予的治療小細胞肺癌、神經內分泌癌、膠質母細胞瘤的孤兒藥資格，EMA授予的治療小細胞肺癌的孤兒藥資格。

藥物:近紅外單胺氧化酶抑制劑(氯嘌呤和菁染料MHI-148的組合)

研發機構:南加州大學

治療疾病:神經膠質瘤

簡介:單胺氧化酶可分解腦內多巴胺、去甲腎上腺素、血清素等神經遞質。研究發現，這三種神經遞質的低水平與抑郁和焦慮有關。單胺氧化酶抑制劑通過阻斷單胺氧化酶的作用，可以提高這三種神經遞質的濃度，緩解相關癥狀。MHI-148是一種近紅外熒光染料，具有良好的組織滲透性，可用于腫瘤成像研究。

藥物:非復制型重組腺相關病毒hu68的血清型載體，含有編碼半乳糖苷酶1酶的人GLB1轉基因

研發企業:文章簡介

治療疾病:GM1神經節苷脂疾病

簡介:GM1神經節苷脂沉積癥是一種罕見的危及生命的隱性單基因溶酶體貯積病，由溶酶體酶-半乳糖苷酶(GLB1)失活和突變引起，可導致中樞神經系統和外周組織進行性損害。目前，還沒有批準緩解該疾病的治療方法。Passage Bio為其基因治療候選藥物選擇合適的AAV載體和給藥途徑，可降低細胞毒性，提高轉導效率，降低中和抗體率。

藥物:Bempegaldesleukin(NKTR-214)

研發企業:內克塔治療公司

治療疾病:IIB至IV期黑色素瘤

簡介:Bempegaldesleukin是一種以CD122為靶點的IL-2通路激動劑，旨在刺激患者自身免疫系統對抗癌癥。CD122又稱為白細胞介素-2受體的亞單位，是一種關鍵的信號受體，可以增加效應T細胞的增殖。該藥物治療局部復發或轉移性實體瘤的1期研究顯示了抗腫瘤活性和良好的安全性和耐受性特征。Bempegaldesleukin的其他發展計劃包括與其他檢查點抑制劑、細胞療法和疫苗的聯合研究。

參考資料：

[1] Ascendis Pharma A/S在美國獲得trans con hGH治療生長激素缺乏癥的孤兒藥稱號。檢索于2020年4月18日，來自

[2]美國國家醫學圖書館。檢索于2020年4月18日，來自

[3] Tetra因其眼科臨床項目獲得FDA孤兒藥稱號。檢索于2020年4月18日，來自

[4] Tetra獲得第四個FDA孤兒藥稱號。檢索于2020年4月18日，來自

[5] Regeneron公布了一種罕見血液疾病患者的抗C5抗體Pozelimab陽性Topline期數據。檢索于2020年4月18日，來自

[6] Adisinsight。檢索于2020年4月18日，來自

[7] Clarity制藥管道。檢索于2020年4月18日，來自

[8]保護者。檢索于2020年4月18日，來自

[9]信達生物-PD-1單克隆抗體獲得第三批治療食管癌的孤兒藥資格。檢索于2020年4月18日，來自

[10]放射性療法。檢索于2020年4月18日，來自

[11]epicentrix管道。檢索于2020年4月18日，來自

[12]藥物。檢索于2020年4月18日，來自

[13]通道生物管道。檢索于2020年4月18日，來自

[14]內克塔爾治療管道。檢索于2020年4月18日，來自

原標題：孤兒藥周刊| FDA頒發14個孤兒藥資質！Regeneron和信達都在流行生物療法的名單上。

關注藥明康德微信官方賬號