2022年4月15日，百濟神州宣布其自主研發的PD-1單抗百澤安（通用名：替雷利珠單抗注射液）正式獲得國家藥品監督管理局（NMPA）批準，用于治療既往接受過一線標準化療后進展或不可耐受的局部晚期或轉移性食管鱗狀細胞癌（ESCC）。隨著該項新適應癥的獲批，百澤安已在國內斬獲八項適應癥。另有一項用于治療復發或轉移性鼻咽癌（NPC）患者的新適應癥也已獲國家藥品監督管理局（NMPA）受理，目前正在審評中。

食管癌是消化道領域最常見的惡性腫瘤之一。世界衛生組織發布的2020年全球最新癌癥負擔數據顯示，中國食管癌發病率世界排名第一，每年新發病例數約占全球的53.7%，死亡病例數約占全球的55.7%。區別于與歐美國家以腺癌為主的病理特征，我國90%以上的患者為ESCC。晚期或轉移性ESCC患者的預后通常不理想，五年生存率僅約5%。食管癌作為四大“中國特色”腫瘤之一，長期以來面臨預后差、治療方案缺乏的挑戰。

此次，百澤安用于ESCC的新適應癥獲批是基于一項隨機、開放性、多中心的全球3期臨床試驗RATIONALE 302的研究結果。該試驗旨在評估百澤安對比研究者選擇的化療方案，作為局部晚期或轉移性ESCC患者二線治療的有效性和安全性。RATIONALE 302研究共納入512例來自亞洲、歐洲和北美的11個國家或地區的患者，其中亞洲患者404例（79%）。主要研究終點是意向性治療（ITT）人群的總生存期（OS）；關鍵次要終點是PD-L1高表達患者（定義為目測估計綜合陽性評分 [vCPS] ≥10%）的OS，其他次要終點包括無進展生存期（PFS）、客觀緩解率（ORR）、緩解持續時間（DoR）和安全性。

根據百濟神州在2021年美國臨床腫瘤學會年會（ASCO 2021）上公布的數據顯示，對比化療，百澤安展現出突出的療效和安全優勢，兼具長生存（mOS=8.6個月）和高緩解率（ORR=20.3%），高死亡風險降低（HR=0.7），且不限PD-L1表達，全人群獲益。