5月12日，美國食品與藥物管理局（FDA）宣布批準諾華公司Gilenya（fingolimod）上市，用于治療10歲及以上的復發性多發性硬化癥（MS）兒童及青少年患者。Gilenya是首個FDA批準用于治療MS的兒童用藥，對年輕患者具有重要意義。多發性硬化癥是一種慢性自身免疫疾病，可導致中樞神經系統受損，影響大腦與身體其他部位的信息傳遞。據估計，美國約有8000-10000名兒童及青少年MS患者。大多數患者的癥狀會在短暫緩解后重復出現，導致病情惡化。然而，目前尚無治療年輕患者的藥物。

Gilenya的研發團隊在過去的十年里不斷努力，終于為MS患者提供了第一個每日口服一次的藥物治療方案。自2010年以來，它曾獲得美國FDA批準，用于治療成年MS患者。在臨床試驗中，研究人員共招募了214名10-17歲的患者，隨機分為接受Gilenya治療組和接受干擾素β-1a治療組。研究結果顯示，在治療的兩年后，Gilenya組的患者中有86%未出現癥狀復發，而對照組僅有46%。基于這一出色的成果，這款新藥在新適應癥的治療上獲得了突破性療法認定和優先審評資格。

諾華公司的這款新藥的獲批上市，徹底改寫了針對年輕患者的MS治療格局。Billy Dunn博士，美國FDA藥物評估與研究中心神經學產品部負責人，表示：“針對罹患多發性硬化癥的兒童和青少年，我們首次有了一款FDA批準的療法。”Gilenya對兒童的生活帶來了重大影響。這一批準代表了兒童多發性硬化癥治療上的一個重要和急需的進步。

諾華公司的這款新藥為這些兒童和青少年帶來了不同尋常的人生。作為FDA批準的首款MS治療藥物，Gilenya有望為無數患者帶來福音。

參考資料： 1. FDA expands approval of Gilenya to treat MS in pediatric patients 2. 諾華多發性硬化癥新藥獲突破性療法認定 3. Novartis multiple sclerosis therapy fingolimod granted FDA Breakthrough Therapy designation for pediatric MS