今天，Regenxbio宣布了用于治療濕性年齡相關(guān)性黃斑變性(AMD)的基因療法RGX-314的一期臨床試驗(yàn)的中期數(shù)據(jù)。

AMD被認(rèn)為是不可治愈的，目前可用的治療方法包括針對(duì)VEGF(血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子)的眼內(nèi)注射藥物(如Regeneron的Eylea和Roche的Avastin和Lucentis)。VEGF是一種刺激血管生長(zhǎng)的蛋白質(zhì)。這些藥物可以防止眼部滲漏血管的生長(zhǎng)，因?yàn)檫@些血管的生長(zhǎng)會(huì)造成濕性AMD的特征性疤痕，光感受器的死亡，最終導(dǎo)致視力下降。雖然這些注射是治療濕性AMD的有效方法，但是定期的眼內(nèi)注射會(huì)給患者的生活帶來(lái)困擾。他們迫切需要更方便有效的治療來(lái)改善病情。

Regenxbio帶來(lái)的一次性基因療法RGX-314有望為AMD患者帶來(lái)全新的治療體驗(yàn)。RGX-314利用腺相關(guān)病毒提供可以中和VEGF活性的基因編碼蛋白，旨在對(duì)抗眼部新血管形成導(dǎo)致的視力下降，從而減少眼內(nèi)注射抗VEGF藥物的需要。在1期研究中，18名患者被分為三組，接受三種不同劑量的基因治療。這些患者有頻繁使用抗VEGF藥物的歷史，他們對(duì)這些治療有反應(yīng)。三組患者分別接受3 10 9、1 10 10和6 10 10基因組拷貝/眼。

結(jié)果表明，基因治療RGX-314在所有劑量下都是安全且耐受性良好的，在所有三個(gè)組中蛋白的表達(dá)水平都是劑量依賴性的，抗VEGF藥物的注射也是劑量依賴性的。最低劑量組的平均蛋白質(zhì)水平為2.4 ng/ml，而較高劑量組的平均蛋白質(zhì)水平分別為12.8和160.2 ng/ml。接受最高劑量的三名患者(50%)在治療后6個(gè)月內(nèi)不再需要注射抗VEGF藥物。與治療前最后一次注射抗VEGF藥物相比，該組患者治療后抗VEGF藥物的注射率下降了53%。

Regenxbio總裁兼首席執(zhí)行官Kenneth Mills先生表示：“我們對(duì)RGX-314的積極中期數(shù)據(jù)和NAV基因療法一次性治療濕性AMD的潛力感到鼓舞，特別是因?yàn)檫@是一個(gè)具有重大治療負(fù)擔(dān)的非罕見(jiàn)患者群體?！癛egenxbio期待應(yīng)用我們從這次試驗(yàn)中學(xué)到的知識(shí)，將RGX-314的臨床項(xiàng)目擴(kuò)展到二期試驗(yàn)，并盡快將這種新療法帶給患者?！?

我們期待這種新療法能盡快讓AMD患者受益！

參考數(shù)據(jù)

[1] Regenxbio的濕性AMD基因療法在1期顯示出前景。檢索于2018年8月8日，來(lái)自

[2] REGENXBIO。檢索于2018年8月8日，來(lái)自

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