2月11日，最新一次國務(wù)院常務(wù)會議透露了有關(guān)稀有藥物的關(guān)鍵信息，這不僅將惠及一批藥企和稀有藥物患者，也意味著未來中國稀有藥物市場的邏輯將發(fā)生巨變。
具體來看，會議指出，加強癌癥、罕見病等重大疾病防治，事關(guān)億萬人民福祉。一是加快完善腫瘤診療體系。堅持預防為主，推進癌癥篩查和早診早治，努力降低死亡率。加強科學技術(shù)研究，支持腫瘤診療新技術(shù)的臨床研究和應(yīng)用。發(fā)展“互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)療”，提升基層醫(yī)療機構(gòu)診療能力。二是要加快國內(nèi)外抗癌新藥注冊審批，滿足患者急需。組織專家遴選臨床急需的境外新藥，完善進口政策，推動境外新藥在國內(nèi)同步上市。開放臨床急需抗癌藥臨時進口渠道。實施抗癌藥降價、癌癥患者醫(yī)療救助等措施，修訂管理辦法，加快醫(yī)保藥品目錄頻率調(diào)整，將更多救命抗癌藥等藥品納入醫(yī)保，緩解用藥難、用藥貴問題。第三，2000多萬罕見病患者要保證用藥。3月1日起，對首批21個稀有藥品和4個原料藥，參照抗癌藥在進口環(huán)節(jié)減按3%的稅率征收增值稅，國內(nèi)環(huán)節(jié)可選擇按3%的簡易稅率征收增值稅。
第三點特別有意思。多位罕見病相關(guān)領(lǐng)域從業(yè)者指出，這是我國首次需要在國家層面保障2000多萬罕見病患者用藥，對我國罕見病市場意義重大。同時，藥品原增值稅稅率為16%，之后罕見病藥品增值稅稅率為3%，這對于罕見病患者和生產(chǎn)企業(yè)來說，無疑是一個很大的紅利。
事實上，與歐美日韓相比，我國罕見病藥品市場在醫(yī)保報銷、審批政策、稅收優(yōu)惠等方面存在相當大的差距。所以之前中國的罕見病藥市場一直發(fā)展緩慢。然而，罕見病藥物不僅關(guān)系到罕見病患者的基本權(quán)益，也是藥物創(chuàng)新的重點領(lǐng)域。
以美國為例。2018年FDA批準上市的59種新藥中，用于治療罕見病或“孤兒”病的新藥有34種，占58%。罕見病領(lǐng)域是藥物創(chuàng)新的重要來源。在此背景下，我國對稀有藥物政策進行了多輪創(chuàng)新。
其中最重要的一項政策是，去年5月，美國食品藥品監(jiān)督管理局發(fā)布了第一批罕見病目錄，其中包括121種罕見病。在此之前，罕見病沒有明確的定義。首批罕見病目錄公布后，相關(guān)政策有針對性。
雖然官方尚未公布第一批享受增值稅減免的21種罕見病藥品和4個原料藥品種的具體名單，但借助第一批公布的罕見病藥品名單中的121種罕見病，E藥管家對已上市的罕見病藥品進行了梳理，預測這21種罕見病藥品和4個原料藥品種將大概率產(chǎn)生。
1、“天價”孤兒藥減稅將釋放紅利
雖然2017年10月公布的第一批亞罕見病目錄涉及121種罕見病，但并不是每一種罕見病都在國內(nèi)上市了治療藥物。
據(jù)E藥管家不完全統(tǒng)計，我國第一批目錄中罕見病治療藥物共有38種，涉及藥品36種。但并非所有涉案藥品都有可能被納入第一批增值稅減免清單。尚未上市的仿制藥和2018年通過優(yōu)先審評審批渠道加快上市的品種，由于價格高、患者負擔重，更容易被納入。同時，還有各種外資原研藥和仿制藥
2018年9月5日，國家醫(yī)療產(chǎn)品管理局(NMPA)批準了Alextion公司生產(chǎn)的用于治療成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)和非典型溶血性尿毒癥綜合征(aHUS)的Ecuzumab注射液的進口注冊申請。但Ecuzumab在市場上一直以價格高著稱。據(jù)了解，Ecuzumab非常昂貴，每人每年(美國)大約需要50萬美元，是吉尼斯世界紀錄歷史上最貴的藥物。但這種藥物在加拿大的價格較高，人均年藥費高達70萬美元。
2018年11月30日，國家醫(yī)療產(chǎn)品管理局(NMPA)還批準羅氏的esomepizumab用于成人和兒童血友病A(先天性凝血因子缺陷)患者凝血因子抑制劑的常規(guī)預防性治療。值得注意的是，esomepizumab本身的價格也很高。就esomepizumab在美國的定價而言，該藥第一年的治療費用為48.2萬美元，此后每年高達44.8萬美元，價格不低。
但2018年上市的很多稀有藥品都被納入了優(yōu)先審評程序通道，所以加快了速度。比如拜耳旗下的萊奧西固片，賽諾菲旗下的特立氟拉明片，Alextion公司旗下的ekuzumab注射液等。毫無疑問，由于罕見病臨床急需，監(jiān)管機構(gòu)在審評審批上“開了綠燈”。如果后續(xù)的埃索美珠單抗、埃克珠單抗等“高價”罕見病藥品能夠納入首批減征增值稅的罕見病藥品名單，無疑將為生產(chǎn)相關(guān)藥品的企業(yè)和罕見病患者釋放更大紅利。
2、中國罕見病用藥市場邏輯改變
此前，稀有藥物是一個被本地和外國制藥公司忽視的市場。罕見病患者數(shù)量少，但其研發(fā)成本與非罕見病藥物基本相同。為了收回成本，罕見病的藥物不得不高價出售。歐盟、日本和美國在立法、專利期限、稅收等方面對罕見病藥物給予政策。以保證罕見病藥品企業(yè)的利潤和公益性。近年來，我國罕見病藥物的產(chǎn)業(yè)政策正逐漸向這些市場靠近。
不過，最新的罕見病藥品增值稅減免政策無疑是一劑“強心針”，將進一步加快罕見病藥品的進口速度，而外資藥企也準備了足夠的彈藥。
數(shù)據(jù)顯示，2017年全球罕見病藥物市場總額為703億美元，年增長率為11%，遠高于處方藥5.3%的增長率。預計到2024年，孤兒藥銷售額將達到2620億美元，占全球處方藥的1/5。面對如此快速增長的罕見病市場，跨國外資藥企很早就加緊布局。
2017年，羅氏制藥在R&D的投資總額為106億美元，其中相當一部分投資于罕見病領(lǐng)域。目前已有9個罕見病藥物處于臨床研發(fā)階段和上市階段，涵蓋10多個罕見病，已完成和正在開展的臨床試驗超過50個。除了羅氏，正在加緊向罕見病領(lǐng)域進軍的跨國制藥巨頭還有法國賽諾菲、瑞士諾華、美國輝瑞、英國葛蘭素史克、愛爾蘭希爾公司等。
在我國稀有藥物產(chǎn)業(yè)政策日益健全的背景下，外資藥企使用的稀有藥物正通過優(yōu)惠審批渠道進入中國市場。在去年舉行的首屆進口博覽會上，賽諾菲展示了其用于治療復發(fā)性多發(fā)性硬化癥的創(chuàng)新藥物歐巴杰，這是一種罕見的通過優(yōu)先審評審批渠道獲準上市的藥物。
此前，在罕見病藥物的研發(fā)上，很多本土藥企并沒有太多創(chuàng)新和模仿的動力和能力。許多罕見病藥物品種在專利保護期后仍被原藥品生產(chǎn)企業(yè)壟斷，但罕見病領(lǐng)域是一個更有成果的研發(fā)領(lǐng)域。北海康成(北京)醫(yī)藥科技有限公司董事長兼CEO薛群在接受媒體采訪時表示，2017年至2018年上半年，F(xiàn)DA批準的原研公司中，超過三分之一成立時間不到15年。由于這種突破性產(chǎn)品的推出，萌芽期的生物醫(yī)藥公司可以在短短15至20年內(nèi)與大制藥公司競爭，甚至在創(chuàng)新方面超越大制藥公司。
在政策紅利和新奇特罕見病加速進入的刺激下，本土藥企能否在罕見病領(lǐng)域有更多創(chuàng)新成果？值得期待。
原標題：官方首次為罕見病藥品“命名”。國內(nèi)市場即將開放。哪個企業(yè)會受益？