2月20驲，中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中間（CDE）最新公示，默沙東（MSD）遞交1類新藥belzutifan片臨床試驗請求取得受理。Belzutifan（MK-6482）靶向的旌旗燈號通路與缺氧引誘因子（HIF-2α）有關，該通路相關研討曾正在2019年榮獲諾貝爾生理學或醫(yī)學獎。基于belzutifan正在臨床試驗中取得的踴躍成果，美國FDA已授予該產(chǎn)物突破性療法認定跟孤兒藥資歷。

Belzutifan是一種研究性、新型、強效、選擇性口服HIF-2α抑制劑，現(xiàn)階段正在多個臨床研討中停止評價，醫(yī)治Von Hippel-Lindau（VHL）相關性腎細胞癌（RCC）、晚期RCC和晚期實體瘤患者等。VHL（一種腫瘤抑止卵白）卵白失活可異常激活癌癥患者體內(nèi)的HIF-2α卵白，HIF-2α因子可正在患者體內(nèi)蓄積并招致良性跟惡性腫瘤的造成。

依據(jù)一項正在VHL相關通明細胞RCC患者中評估belzutifan的2期實驗數(shù)據(jù)，該數(shù)據(jù)已正在2020年美國臨床腫瘤學會年會（ASCO）上頒布。研討評釋，belzutifan正在VHL相關通明細胞RCC患者中到達27.9%的總減緩率，86.9%的患者靶標病變縮小。

基于這一研討成果，belzutifan于2020年7月取得FDA突破性療法認定，用于醫(yī)治VHL疾病相關的腎細胞癌患者，這些患者照顧小于3厘米巨細的非轉移性RCC腫瘤。FDA借授予該產(chǎn)物醫(yī)治VHL疾病的孤兒藥資歷。

VHL病是一種習見的遺傳病，VHL病患者有得良性血管腫瘤和數(shù)種癌癥（包羅RCC）的危險。多達60%的VHL病患者開展為RCC，這是VHL病患者殞命的次要緣故原由。Belzutifan的臨床研討成果展示了它正在某些VHL疾病患者中靶向HIF-2α的潛力，這些患者現(xiàn)階段的醫(yī)治取舍有限，而且面對著多種類型癌癥的危險增長。

注：本文致力于先容醫(yī)藥安康研究進展，不是醫(yī)治計劃推舉。如需取得醫(yī)治計劃指點，請前去正規(guī)病院救治。

參考資料:

[1]中國國家藥監(jiān)局藥品審評中間. Retrieved Feb 20 2021 from

[2] FDA Grants Breakthrough Therapy Designation to Merck’s Novel HIF-2α Inhibitor MK-6482 for Treatment of Certain Patients With Von Hippel-Lindau Disease- Associated Renal Cell Carcinoma. Retrieved July 29 2020 from

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