4月7日，中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網公示，一款名為沙芬酰胺片的5.1類新藥在中國遞交上市申請并獲得受理。公開資料顯示，沙芬酰胺（safinamide）是一款帕金森病治療新藥，已經于2017年獲得美國FDA批準，成為十余年來首個在美國獲批用于治療帕金森病的新化學實體。

帕金森病是常見的一種中老年神經系統退行性疾病。左旋多巴是臨床上改善帕金森病患者癥狀的標準療法，然而，大多數患者隨著疾病進展和左旋多巴長期使用，會對藥物不敏感，產生癥狀波動。這種波動分為兩種階段——在“開啟”期，患者的運動能力一切正常；而在“關閉”期，患者的運動能力會出現明顯下降，甚至連行走都困難。這些患者需要額外的藥物來應對和管理由于服用左旋多巴而產生的運動能力波動。

公開資料顯示，沙芬酰胺是一種新的化學實體，具有獨特的作用方式，包括選擇性和可逆性單胺氧化酶B（MAO-B）抑制和阻斷電壓依賴性鈉通道，從而調節異常的谷氨酸鹽釋放。此外，MAO-B會降解多巴胺，而多巴胺能夠在腦區傳遞信號，對于流暢的自主運動非常重要。因此，沙芬酰胺有望能避免多巴胺被MAO-B降解，從而緩解帕金森病患者在“關閉”期的運動能力下降。臨床試驗已經證明，沙芬酰胺能在短期內控制帕金森病患者的運動癥狀和運動并發癥，并可將療效維持2年。

根據公開資料，沙芬酰胺由Newron Pharmaceuticals研發，由Zambon公司、Meiji Seika、衛材（Eisai）、Supernus Pharmaceuticals等公司負責商業化。 2017年3月，FDA宣布批準沙芬酰胺片（商品名為Xadago）作為一種附加治療藥物，用于目前正在服用左旋多巴/卡比多巴并出現“關期”發作的帕金森病患者。

根據FDA早前發布的新聞稿，沙芬酰胺的療效在兩項分別有645名和549名帕金森病患者參與的臨床試驗中得到證實。與服用安慰劑的患者相比，服用沙芬酰胺的患者，“開啟”期得到顯著延長，“關閉”期則有所縮短。此外，在“開啟”期，患者們的運動功能指標評分優于治療前，并沒有出現不受控制的運動。

根據中國藥物臨床試驗登記與信息公示平臺信息，沙芬酰胺作為輔助治療特發性帕金森病的中國3期臨床研究已完成。該研究旨在評價沙芬酰胺作為輔助療法，用于接受穩定劑量的左旋多巴治療的、出現運動波動的中國特發性帕金森病患者的療效。該研究在中國33個臨床試驗機構納入了307名受試者，主要研究者為四川大學華西醫院商慧芳教授。

本次沙芬酰胺片在中國遞交上市申請，意味著它也即將來到中國，從而造福更多帕金森病患者！

參考資料：

[1]中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網.Retrieved Apr 7，2022.From

[2]FDA approves drug to treat Parkinson’s March 21, 2017. From

[3]FDA APPROVES XADAGO (SAFINAMIDE) FOR PARKINSON’S DISEASE (PD) Mar 21，2017.From

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