生物技術巨頭安進（Amgen）近日宣布，已向美國食品和藥物管理局（FDA）提交了一份補充生物制品許可申請（sBLA），用于治療免疫性血小板減少癥（ITP）的成人患者。該藥物的目的是為持續(xù)12個月或更少時間且對皮質(zhì)類固醇、免疫球蛋白或脾切除術應答不足的成人患者提供免疫性血小板減少癥治療。安進研發(fā)執(zhí)行副總裁David M. Reese表示：“自從FDA批準Nplate作為成人慢性ITP患者的第一個血小板增強劑以來，該藥已改變了成千上萬例患者的生活。我們相信Nplate有潛力在ITP治療方面更早地發(fā)揮作用。我們期待著與FDA就這一擴大的標簽應用展開合作。”

此次sBLA的提交，是基于9項臨床研究的數(shù)據(jù)。這些研究涉及Nplate在ITP成人患者中的安全性和有效性，其中包括2項長期開放標簽擴展研究。將Nplate的適應癥擴展至納入ITP持續(xù)12個月或更短時間的成人患者，得到了來自311例在入組研究前12個月內(nèi)診斷為ITP的患者數(shù)據(jù)的支持。

免疫性血小板減少癥（ITP）是一種罕見的、嚴重的自身免疫性疾病，特征為血液中血小板計數(shù)低（血小板減少癥）和血小板生成受損。在美國，ITP在兒童群體中的年發(fā)病率估計為十萬分之五點三。在臨床上，TIP兒科患者的治療目標是提升血小板計數(shù)并維持在安全水平，降低出血風險、改善癥狀。

Nplate是一種血小板生成素（TPO）受體激動劑，模仿人體的天然TPO，旨在提升ITP患者血小板計數(shù)。在美國和歐盟，Nplate已獲批準用于對其他藥物或手術治療不佳的ITP成人患者，以及用于ITP持續(xù)至少6個月并且對皮質(zhì)類固醇、免疫球蛋白或脾切除術應答不足的1歲及以上兒科患者。截至目前，Nplate已獲全球67個國家批準。