【2017.01.05/研發NEWS】2017年可能大放異彩的3家“黑馬”生物科技公司；輝瑞的生長激素hGH-CTP沒有達到試驗結束；阿斯利康與APT Therapeutics就血栓藥物APT102達成合作協議；Alexion star藥物Soliris的新適應癥不符合預期。

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2017年或能大放異彩的3家“黑馬”生物技術公司

2017年，有幾個生物技術小公司值得關注，投資人可能沒聽說過。基思斯貝茨(Keith Speights)為The Motley Fool網站撰文稱，請看看以下三家生物公司，包括木通療法公司(Akebia Therapeutics)、協同制藥公司(Synergy Pharmaceutical)和精確科學公司(Exact Sciences)。

輝瑞生長激素hGH-CTP未達試驗終點

在缺乏生長激素的長效藥物未能通過三期試驗后，輝瑞和合作伙伴Opko通過一項令人失望的公告告別了2016年。HGH-CTP已被認為是一種可能的重型藥物，作為日常人類生長激素(HGH)藥物的替代品。

阿斯利康與APT Therapeutics達成血栓病藥物APT102合作協議

1月3日，私人控股公司APT Therapeutics宣布，已與阿斯利康就合作研究、期權和資產購買達成協議。APT Therapeutics正在充分利用公司專有的蛋白質工程平臺研究候選資產藥物APT102。APT102是一種創新的人腺苷三磷酸酶療法，用于治療血栓性疾病。

Alexion明星藥物Soliris新適應癥臨床未達預期

Alexion擴大該公司罕見疾病治療藥物Soliris的適應癥范圍以維持這種藥物的大量銷售的努力從未停止，但最近的一項研究試驗未能達到該公司的預期。Soliris在器官移植患者中的試驗失敗了，分析師稱這一跡象不應成為治療的目標。

RaNA Therapeutics收購夏爾mRNA藥物研發平臺

馬薩諸塞州劍橋的RaNA Therapeutics今天宣布收購罕見病藥物研發巨頭Shire的mRNA藥物研發平臺。通過這一技術平臺，RaNA計劃在2018年上半年將兩種mRNA候選藥物引入臨床，分別用于治療囊性纖維化(CF)和尿素循環障礙(UCD)。12名從事Shire mRNA藥物R&D的員工將隨著收購加入RaNA Therapeutics。

美國FDA授予拜耳靶向抗癌藥Stivarga優先審查資格

德國制藥巨頭拜耳的靶向抗癌藥Stivarga(regorafenib，Regofenib)近日在美國監管方面傳來好消息。美國美國食品藥品監督管理局(FDA)已授予Stivarga新藥申請優先資格(sNDA)，該申請旨在批準Stivarga用于不可切除肝細胞癌患者的二線治療(HCC)。

FDA批準依生生物新一代皮卡狂犬病疫苗的孤兒藥資質

益生生物制藥股份有限公司今日宣布，美國美國食品藥品監督管理局(FDA)已正式批準其正在臨床研發的皮卡狂犬病疫苗作為預防狂犬病病毒感染的孤兒藥的資格。該產品是益生生物科研人員自主研發的具有自主知識產權的疫苗制劑。

Ardelyx 啟動兩項評估高血鉀新藥物的臨床試驗

Ardelyx是一家處于臨床試驗階段的生物醫藥公司，旨在改善胃腸道疾病、心臟和腎臟疾病的治療。最近，他們宣布將啟動三期臨床試驗和試點試驗，以評估RDX7675在治療高鉀血癥方面的臨床療效，高鉀血癥是心臟和腎臟疾病患者的致命威脅。

科學家有望開發出抵御早期乳腺癌疫苗

近日，在國際期刊《臨床癌癥研究》上發表的研究報告中，來自莫菲特癌癥研究中心的研究人員開發了一種樹突狀細胞疫苗，可以靶向乳腺癌細胞表面的HER2蛋白。這種新疫苗可以安全有效地刺激機體的免疫反應，有效逆轉早期乳腺癌的發生。

NICE批準Amicus法布里病新藥Galafold

美國國家健康和臨床優化研究所(NICE)最近發布了一項最終指南，支持使用英國國民醫療服務體系(NHS)Amicus Therapeutics Pharmaceutical Company的罕見疾病藥物Galafold治療—— Fabry disease，這是一種罕見的遺傳性疾病。

以色列研發出通過檢測呼氣成分診斷疾病的新型儀器

現在，越來越多的科學家開始關注呼吸中的代謝物。也許以后，我們可以通過一個病人呼出的氣體來了解他的生理數據。近日，一個由以色列理工學院科學家組成的研究小組發明了一種儀器，通過對呼出的空氣進行采樣來預測受試者的潛在疾病。

首個肝細胞癌二線用藥即將上市

1月4日，拜耳公司宣布，用于不可切除肝細胞癌二線治療的瑞格非尼(regofinib)新輔助藥物(sNDA)申請被FDA認定為優先藥物。Regorafenib是拜耳公司開發的一種新型多激酶抑制劑，可抑制多種重要激酶如VEGFR 1-3、KIT、RET、PDGFR和FGFR在腫瘤發展中的活性。