6月5日，《柳葉刀?腫瘤學》，一紙重磅消息出爐。北京大學人民醫院黃曉君教授團隊證明，對于非高危急性早幼粒細胞白血病患者，口服砷劑(RIF)聯合全反式維甲酸(ATRA)的方案不遜于靜脈注射砷劑(三氧化二砷)聯合ATRA。這意味著用“不化療，不輸液”的完全口服砷方案代替靜脈注射砷方案治療非高危急性早幼粒細胞白血病是可行的，并將帶來極大的便利。

急性早幼粒細胞白血病(APL)曾被認為是進展最快和致命的白血病，但現在大多數患者都可以治愈，存活率超過9095%。這主要得益于該領域的兩個里程碑：PML-RARA蛋白靶點的發現和針對該靶點的“全反式維甲酸(ATRA)聯合三氧化二砷”的臨床開發。這種進展也引起了醫學界的持續關注和討論。

在這份從0755到79000的報告中，黃曉君教授的團隊通過國家多中心III期隨機對照非劣效性研究招募了109名非高危急性早幼粒細胞白血病患者。他們被隨機分配到口服砷方案(里夫-ATRA)組(72例)或靜脈注射砷方案(三氧化二砷-ATRA)組(37例)。結果表明：

口服砷方案不遜于靜脈注射砷方案，2年無事件生存率(百分之九十七vs百分之九十四)或2年總生存率(百分之一百零vs百分之九十四)無顯著差異。

口服砷劑給藥方案與靜脈砷劑給藥方案相比，副作用與靜脈砷劑給藥方案相似，副作用一般較輕。誘導期3-4級肝毒性發生率分別為9%和14%，3-4級感染發生率分別為23%和42%。靜脈注射砷方案組有2例患者在誘導期死亡。

作者指出，這是首次對非高危急性早幼粒細胞白血病患者進行口服砷方案與靜脈注射砷方案的隨機對照臨床試驗。結果證明，無需化療的完全口服砷劑方案可為此類患者提供一種全新的一線治療模式。口服砷制劑方案使用起來非常方便，患者可以在門診甚至家里服用。

對于非高危急性早幼粒細胞白血病的治療，口服砷方案不遜于靜脈注射砷方案(來源：The Lancet Oncology)

針對該研究，《柳葉刀?腫瘤學》特發評論稱，黃教授等人的研究成果推動了急性早幼粒細胞白血病治療領域的進一步發展；然而，仍然存在一些重大挑戰。

口服砷制劑方案的有效性和安全性得到了證實，其使用的方便性也受到了稱贊。這似乎讓人覺得急性早幼粒細胞白血病的管理不再是一個令人擔憂的臨床問題。

盡管如此，血液腫瘤領域資深專家仍建議謹慎樂觀，特別要注意該類白血病誘導治療階段常見嚴重并發癥的處理，包括分化綜合征和血栓出血事件，仍有可能導致早期死亡。

這種危及生命的并發癥的潛在風險表明，患者仍有必要在醫院接受治療和管理。誘導治療的前2-3周至少應在醫院完成，這有利于實施必要的嚴格臨床和實驗室監測、積極輸血支持和其他緊急支持和治療措施。

參考資料：

[1]口服砷加維甲酸與靜脈注射砷加維甲酸治療非高危急性早幼粒細胞白血病：一項非劣效性隨機3期試驗

[2]走向急性早幼粒細胞白血病的家庭治療，需謹慎