今天，Cellectis宣布其通用CAR-T療法UCART123已獲得FDA批準，進入臨床試驗。這也是FDA批準的第一個進入臨床試驗的此類產品。

UCART123是一種正在研究中的細胞療法。它使用TALEN技術編輯t細胞以靶向CD123抗原。這些抗原在急性髓性白血病(AML)細胞和急性血漿樣樹突狀細胞腫瘤(BPDCN)細胞中高度表達。這兩種疾病常發生于骨髓，短時間內可威脅患者生命。

“這是第一個在美國進入臨床試驗的通用CAR-T療法。FDA的批準不僅對我們公司，而且對全球生物技術和制藥行業都具有重要意義，”Cellectis首席醫療官Loan Hoang-Sayag博士說。“我們的異源UCART產品有可能使CAR-T療法更加普及和經濟，以便世界各地的所有患者都可以使用這種創新療法。”

根據計劃，本次臨床試驗將分為兩部分。AML測試將由Weill Cornell醫學院臨床和轉化白血病項目負責人Gail Roboz博士進行，BPDCN測試將由MD安德森癌癥中心白血病部門的兩名科學家進行。

Cellis預計將于2017年上半年正式開啟1期臨床試驗。

在對2017年的展望中，許多行業資深人士認為CAR-T療法將在今年迎來爆發。Cellectis制造的好消息也為2017年開了個好頭。我們希望越來越多的CAR-T療法盡快問世，造福患者。

參考資料：

[1] Cellectis為一種現成的CAR-T療法的開創性美國試驗做準備

[2] Cellectis (CLLS)表示，FDA批準IND繼續進行UCART123的臨床開發