日本制藥巨頭武田（Takeda）近日宣布，已向日本勞動衛生福利部（MHLW）提交新型抗癌藥ixazomib的新藥申請（NDA），尋求批準用于復發或難治性多發性骨髓瘤（MM）的治療。

ixazomib是一種新穎的口服蛋白酶體抑制劑，目前正調查用于多發性骨髓瘤（MM）和系統性輕鏈型（AL）淀粉樣變性的治療。在日本，MHLW于2016年2月授予ixazomib治療復發性或難治性多發性骨髓瘤的孤兒藥地位。在美國，FDA于2015年11月批準ixazomib用于既往已接受至少一種療法的多發性骨髓瘤的治療，品牌名為Ninlaro。

Ninlaro在日本的NDA提交以及在美國的獲批，是基于一項隨機、雙盲、全球性III期臨床研究（TOURMALINE-MM1）的數據，該研究涉及722例復發性多發性骨髓瘤患者，數據顯示，與安慰劑+來那度胺+地塞米松聯合治療組相比，Ninlaro+來那度胺+地塞米松聯合治療組無進展生存期（PFS：20.6個月 vs 14.7個月）顯著延長。

值得一提的是，Ninlaro（ixazomib）是FDA批準的首個口服蛋白酶體抑制劑，也是FDA在2015年度批準的第3個多發性骨髓瘤創新藥物，另外2個藥物分別為：

——諾華Farydak：2015年2月，FDA批準諾華抗癌藥Farydak（panobinostat）聯合Velcade（bortezomib，硼替佐米）和地塞米松（dexamethasone）用于既往接受至少2種治療方案（包括Velcade和一種免疫調節（IMiD）藥物）治療失敗的多發性骨髓瘤（MM）患者。Farydak（panobinostat）是一種新型、廣譜組蛋白脫乙酰酶（HDAC）抑制劑，具有一種新的作用機制，通過阻斷組蛋白脫乙酰酶（HDAC）發揮作用，該藥能夠對癌細胞施以嚴重的應激直至其死亡，而健康細胞則不受影響。Faryda是FDA批準治療多發性骨髓瘤（MM）的首個組蛋白脫乙酰酶（HDAC）抑制劑，該藥的表觀遺傳學活性，可能有助于恢復多發性骨髓瘤細胞的功能。

——強生Darzalex：2015年11月，FDA加速批準強生單抗藥物Darzalex（daratumumab），用于接受過至少三線治療的多發性骨髓瘤（MM）患者。Darzalex是FDA批準治療多發性骨髓瘤（MM）的首個單克隆抗體藥物。daratumumab是一種人源化抗CD38單克隆抗體，具有廣譜殺傷活性，靶向結合多發性骨髓瘤細胞表面高度表達的跨膜胞外酶CD38分子，可通過多種機制誘導腫瘤細胞的快速死亡。

多發性骨髓瘤（multiplemyeloma，MM）是一種漿細胞癌，見于骨髓。多發性骨髓瘤中，一組漿細胞（或骨髓瘤細胞）轉化為癌細胞并增生，使漿細胞的數目高于正常水平。由于漿細胞在體內廣泛游走，有可能累及體內多數骨骼，可能導致壓縮性骨折、骨溶解性病灶和相關疼痛。多發性骨髓瘤可導致若干嚴重健康問題，累及骨骼、免疫系統、腎臟和個體的紅細胞計數，部分較常見癥狀包括骨骼疼痛和疲乏，疲乏是貧血的癥狀。多發性骨髓瘤屬罕見癌癥，全球每年新發病例約11.4萬例。日本多發性骨髓瘤患者約有1.4萬例。