諾華（Novartis）最近宣布，英國藥品和保健品監管局 (MHRA)、 英國國家衛生與臨床優化研究所（NICE）、蘇格蘭醫藥聯合會（SMC）已授予口服療法iptacopan（LNP023）治療C3腎小球疾病（C3G）的“Innovation Passport（創新護照）”資格。C3G是一種極其罕見和嚴重的原發性腎小球腎炎，以補體調節失調為特征。該病在世界范圍內的年發病率為百萬分之1-2，在美國約有10000例、歐洲約有10500例、日本約有3200例、中國約有32000例。C3G通常在青少年和青年成人中被診斷出來，該病預后很差，約50%的患者在10年內發展為終末期腎病（ESRD），50-70%的患者在腎移植術后復發。

iptacopan是一種由諾華生物醫學研究所發現的首創口服因子B抑制劑，因子B是補體系統替代途徑的關鍵絲氨酸蛋白酶。iptacopan有潛力成為第一個延緩C3G透析進展的靶向療法。創新護照是進入創新許可和獲取途徑（ILAP）的通行證。ILAP是英國脫歐之后推出的一個藥品加速審批的新途徑，于2021年1月啟動，旨在加速創新藥物的審批上市以及促進患者對藥物的獲取。ILAP為MHRA以及包括NICE和SMC在內的醫療合作伙伴以及醫藥開發商之間的協作提供了一個單一的集成平臺。

這一途徑下的藥品開發商將收到來自MHRA及利益相關方（包括NICE）的更多反饋。單一創新護照可涵蓋同一活性物質的多個未來適應癥。因此，藥品在ILAP的后續步驟中也可以涉及多種疾病。

iptacopan是一款首創的（first-in-class）、口服、強效、選擇性、小分子、可逆性B因子抑制劑，B因子是補體系統替代途徑的關鍵絲氨酸蛋白酶。目前，iptacopan正在被開發用于治療存在顯著未滿足醫療需求的許多由補體驅動的腎臟疾病（CDRD），包括C3G、IgA腎病、非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）、膜性腎病（MN），以及罕見的血液疾病陣發性夜間血紅蛋白尿（PNH）。

已公布的2期數據顯示：（1）iptacopan治療IgAN降低了蛋白尿并穩定了腎功能；（2）治療C3G降低了估計的腎小球濾過率（eGFR）下降速度并穩定了腎功能；（3）治療PNH顯著減少了血管內和血管外溶血，使大多數患者實現了快速和持久的無輸血改善。

盡管諾華在腎移植治療方面已有35年的歷史，但iptacopan是腎臟病治療管線中解決CDRD的第一種治療方法。諾華的目標是通過針對這些罕見且進展性疾病的關鍵驅動因素之一來改變治療方法，這樣做有潛力延長CDRD患者的無透析生命。