10月8日，百濟神州宣布旗下產品百悅澤（澤布替尼）在澳大利亞獲批用于治療既往接受過至少一種療法的華氏巨球蛋白血癥成人患者。這一發現意味著百悅澤有望成為一線療法，用于治療不適合化學免疫治療的患者。此外，百悅澤近期也已獲得新加坡衛生科學局（HSA）批準，用于治療既往接受過至少一種治療的套細胞淋巴瘤（MCL）成人患者。

在澳大利亞，每年約有6000多人確診非霍奇金淋巴瘤（NHL），這是澳大利亞成年人群中第六大常見的癌癥。WM是一種罕見的、進展緩慢的淋巴瘤，在NHL患者中占比不到2%，這類淋巴瘤在老年人群中多發，主要見于骨髓，但也可能累及淋巴結和脾臟。百濟神州已向澳大利亞藥品福利咨詢委員會（PBAC）提交了百悅澤的報銷申請。在這一首次申請中，百濟神州預期對WM的報銷申請將進入加速決議通道，以期確定WM被納入報銷的時間。

百悅澤在澳大利亞用于治療WM的上市許可是基于ASPEN試驗的有效性結果。ASPEN是一項隨機、開放標簽、多中心3期試驗（NCT03053440），旨在評估百悅澤對比伊布替尼，對于攜帶MYD88突變（MYD88MUT）的復發或難治性（R/R）或初治（TN）WM患者的效果。在ASPEN試驗中，百悅澤組的非常好的部分緩解（VGPR）率（28.4%，95%CI：20，38）在數值上高于伊布替尼組（19.2%，95%CI：12，28），盡管該試驗在與深度緩解（VGPR或更佳）相關的統計學優效性上未能達到主要終點。

在ASPEN試驗中，共有101例WM患者隨機分配接受百悅澤治療，其中5%的患者因不良事件終止治療，包括心臟肥大、中性粒細胞減少癥、漿細胞骨髓瘤和硬膜下出血。14.9%的患者由于不良事件降低用藥劑量，這些不良事件中最常見的是中性粒細胞減少癥（3.0%）和腹瀉（2.0%）。

百悅澤的總體安全性特征基于779例在臨床試驗中接受了百悅澤治療的B細胞惡性腫瘤患者的合并數據。百悅澤最常見的不良反應（發生率≥20%）為中性粒細胞減少癥、血小板減少癥、上呼吸道感染、出血/血腫、皮疹、挫傷、貧血、骨骼肌肉疼痛、腹瀉、肺炎、咳嗽。最常見的3級或以上的不良反應（發生率≥5%）為中性粒細胞減少癥、血小板減少癥、肺炎和貧血。

百悅澤的推薦劑量為160mg每日兩次，或320mg每日一次，空腹或餐后口服均可。可根據不良反應調整劑量，重度肝損害和正服用與百悅澤存在潛在藥物相互作用的藥物的患者可降低劑量。