美國食品和藥物管理局（FDA）最近批準了安斯泰來Prograf（中文商品名：普樂可復，通用名：他克莫司）作為一種新用途，與其他免疫抑制劑聯合使用，用于接受肺移植的成人和兒科患者，預防器官排斥反應。此次批準基于一項非侵入性（觀察性）研究，該研究提供了有效性的真實世界證據（RWE）。

在美國，Prograf最初被批準用于肝移植患者預防器官排斥，后來被批準用于腎臟和心臟移植患者預防器官排斥。Prograf在肺移植患者的臨床實踐中也經常使用。此次FDA批準標志著首次批準一種免疫抑制劑藥物，預防接受肺移植的成人和兒童患者出現排斥反應。Prograf是唯一被批準用于該人群的免疫抑制劑藥物。

這項批準反映了：在FDA法規下，一項基于符合目的（fit-for-purpose）真實世界數據（RWD）的設計良好、非侵入性研究，當與一個合適的對照進行比較時，是如何被認為是充分和良好對照的。具體而言，支持批準這一新適應癥的非侵入性研究，在美國衛生和公眾服務部（HHS）的支持下，使用了來自美國移植受者科學登記處（SRTR）的RWD。

這些數據收集于美國所有的肺移植病例，并由美國社會保障總署（SSA）的死亡主控文件（Death Master File）作為死亡數據的可靠存儲庫提供補充信息。數據顯示，與沒有或極少免疫抑制療法聯合應用的移植藥物的良好記錄自然史相比，接受Prograf作為多藥免疫抑制方案的一部分進行治療的肺移植患者，結局明顯改善。

除了來自非介入性研究的RWE外，在其他實體器官移植中使用Prograf的隨機對照試驗提供了有效性的確證性證據。來自研究出版物的其他臨床試驗證據支持Prograf作為多藥免疫抑制方案的一部分的獨立貢獻。

用藥方面，Prograf只能由在免疫抑制治療和器官移植管理方面經驗豐富的醫生開具，接受藥物治療的患者應在配備有足夠實驗室和支持性醫療資源的設施中進行管理。Prograf與發生淋巴瘤和其他惡性腫瘤的風險增加有關，與對細菌、病毒、真菌和原生動物的易感性增加有關，包括機會性感染。

在中國，Prograf（普樂可復，他克莫司膠囊、注射液）適應癥為：預防肝臟或腎臟移植術后的移植物排斥反應，治療肝臟或腎臟移植術后應用其他免疫抑制藥物無法控制的移植物排斥反應。此外，還有一款他克莫司緩釋膠囊，適應癥為：預防腎臟移植術后的移植物排斥反應，預防肝臟移植術后維持期的移植物排斥反應，治療腎臟或肝臟移植術后應用其他免疫抑制藥物無法控制的移植物排斥反應。

2020年8月，他克莫司顆粒獲得批準，用于預防兒童肝臟或腎臟移植術后的移植物排斥反應，治療兒肝臟或腎臟移植術后應用其他免疫抑制藥物無法控制的移植物排斥反應。