美國食品和藥品監督管理局（FDA）和歐洲藥品管理局（EMA）分別接受了諾華公司的Kymriah（一種CD19導向的基因修飾自體T細胞免疫細胞療法）作為治療復發或難治性（r/r）濾泡性淋巴瘤（FL）成人患者的審查申請。在此之前，美國FDA還授予CAR-T細胞療法的補充生物制劑許可申請（sBLA）在該適應癥中的優先審查。Kymriah還被歐盟委員會授予了孤兒藥稱號的指定。諾華公司表示，Kymriah的原理是將患者的T細胞進行基因修飾表達一種旨在靶向抗原CD19的嵌合抗原受體（CAR），從而實現對FL患者的免疫治療。諾華在聲明中表示，基于II期ELARA試驗的數據，研究了Kymriah在成人r/rFL患者中的療效和安全性。該研究在先前接受過多種療法的復發或難治性濾泡性淋巴瘤（r/r FL）患者中開展。數據顯示，患者在至少隨訪3個月后，Kymriah治療的完全緩解率（CR）達到了65%、總緩解率（ORR）達到了83%。對于完全緩解的患者，絕大多數（90%）的患者緩解持續6個月。諾華在一份聲明中表示，這項試驗在經過大量預處理的患者群體中，Kymriah達到了強烈療效反應的主要終點。ELARA試驗的安全性結果顯示，試驗中沒有出現針對Kymriah新的安全信號。49%的患者發生了細胞因子釋放綜合征CRS，沒有患者出現3至4級CRS。在治療CRS方面，15%患者使用了tocilizumab治療，3%患者使用了類固醇。9%的患者出現神經事件。3例患者死于進行性疾病，沒有治療相關死亡。在ELARA研究中，18%的患者在門診接受了Kymriah治療。諾華公司腫瘤學和血液學開發全球負責人執行副總裁Jeff Legos對此表示，這是諾華將Kymriah帶給患有復發性或難治性濾泡性淋巴瘤成年患者這一使命的一個重要里程碑。Legos認為，獲得歐盟的孤兒藥稱號指定以及FDA的優先審查強調了這些患者未滿足的臨床需求和治療的緊迫性。隨著Kymriah在ELARA試驗中展現了令人印象深刻的結果，諾華希望能夠提供一種獨特且可能確定的治療方法，以最大限度地減少負擔。不過，這項療法的試驗也并非一帆風順。今年8月，諾華宣布Kymriah治療復發或經一線治療后無效的侵襲性B細胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者的III期BELINDA研究失敗。與標準療法（SOC）相比，研究未能達到無事件生存的主要終點。目前，Kymriah已獲得美國FDA和歐盟EMA以及其他監管機構的批準，用于治療兒童和年輕成人急性淋巴細胞白血病（ALL）和成人彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）。