人為什么會得癌癥?人體都攜帶有原癌基因,當原癌基因受到外界物理或化學致癌因子的刺激時,會發生癌變,從而導致癌癥。基因治療(gene therapy)是一種方法,通過將外源正常基因導入靶細胞,糾正或補償因基因缺陷和異常引起的疾病,以達到治療目的。例如,將原癌基因剪切掉,理論上可以避免癌癥的發生。然而,目前的技術主要是利用CRISPR基因編輯系統來實現基因治療。CRISPR基因編輯系統可以通過刪除或替換活細胞的任何一段標記基因來實現。為了實現更精確的基因編輯,研究人員最近增加了一個額外的控制層,通過系統的響應光,實現對基因編輯的精確控制。
利用光敏感的CRISPR光敏系統可以實現時間和空間節點的精確控制。這種轉化器具有優勢,可以實現對時間和空間節點的精確控制。MIT電氣工程和計算機科學學院科學家、MIT科赫研究所綜合癌癥研究人員Sngeeta Bhatia表示:“光敏感,實現時間和空間節點的精確控制,這是CRISPR光敏系統的優點。它可以幫助科學家更詳細地研究細胞和遺傳物質如何影響胚胎發育和遺傳疾病。甚至可以精確到關閉腫瘤細胞中的致癌基因。”
為了解決CRISPR編輯基因的復雜過程,研究人員對Cas9進行了改造,使其只在接收到特定波長的光照射時才具有剪切能力。此外,他們還制造了一個保護器光裂解化合鍵,以骨架構成DNA序列。這些DNA鏈段可以根據需要,綁定到不同的引導RNA上,從而預防RNA連接到其他目標基因中。當研究人員用365納米波長的光照射靶細胞時,保護DNA斷裂成幾個較小的碎片和RNA掉落,與標記基因結合,引導Cas9內切酶對此進行剪切。
光敏感的CRISPR光敏系統有望治愈皮膚癌。研究人員表示,他們可以利用光來控制綠熒光蛋白的基因編輯,用來編譯這種蛋白質的兩段基因。目前,這項研究已經收到了多個投資者的支持,包括Ludwig Center for Molecular Oncology、Marie-D.和Pierre Casimir-Lambert基金、科赫研究所等。
為了使引導RNA具有光敏特性,研究人員制造了保護器光裂解化合鍵構成骨架的DNA序列。這些DNA鏈段可以根據需要,綁定到不同的引導RNA上,從而預防RNA連接到其他目標基因中。研究人員正在努力實現這項技術在臨床醫療的應用,以改善人們的生活。