多發性硬化癥(MS)是一種常見的神經退行性疾病,會導致腦細胞受損和死亡。由美國凱斯西儲醫學院領導的一個跨機構小組,通過實驗發現了一種抗皮膚病的藥物,能夠指令腦部干細胞逆轉損壞的腦細胞。這兩種藥物被認為是治療多發性硬化癥的潛在候選者,并且還有其他的選擇。這項研究為治療其他神經退行性疾病,如腦癱、衰老性癡呆、視神經炎和精神分裂等,帶來了希望。相關論文已經發表在《自然》雜志上。

在成人神經系統中,干細胞可以修復多發性硬化癥造成的損害,但迄今為止,我們還無法控制它們的行動。因此,凱斯西儲醫學院遺傳與基因組科學系副教授保羅·特薩說:“用我們的方法發現的藥物能催化自身干細胞,替代被多發性硬化癥損壞的細胞。”這種藥物的發現是一種更快、更少侵入性的方法,可以利用成人神經系統中已經存在的干細胞,指揮它們形成髓磷脂。

特薩實驗室在2011年開發出一種獨特的技術,能產生大量腦和脊髓中才有的少突膠質前體細胞(OPC)。這些OPC可以用于測試現有的藥物配方,找出哪些能誘導OPC形成新的髓磷脂細胞。他們量化分析了727種已知藥物的效果,發現有前景的藥都可歸入兩個特殊的化學類別:咪康唑(miconazole)和氯倍他索(clobetasol)。

這些藥物在小鼠身上取得了令人吃驚的療效,可以逆轉病重程度。但在人類患者中的影響還不完全清楚,需要經過更多的臨床實驗才能確定。特薩說:“下一步我們將深入研究藥物的作用機制,以優化藥物版本,推進對多發性硬化癥的臨床實驗。”他還強調,在人類身上使用當前的藥物版本可能存在風險。