RWS起源于實際臨床試驗，是指在大樣本量(覆蓋更大的代表人群)的基礎上，根據患者的實際情況和醫院對治療措施的非隨機選擇，并注重有意義的結局治療的長期評價，以進一步評價干預措施的外部有效性和安全性。與證據水平極高的RCT相比，RWS覆蓋范圍更廣，還可用于診斷、預后、病因學等研究。除了治療研究。

根據主要的研究目的和形式，RWS大致可以分為前瞻性研究、回顧性研究和元分析，而前瞻性研究在方法論上包括注冊研究。

由于現實世界研究的特點，與RCT相比會有差異。

1）研究目標

對于RCT來說，主要目的是通過預設的主要指標來驗證藥物的療效和安全性。至于RWS，主要目的是在大樣本的基礎上，對更大范圍人群的干預措施的臨床療效和安全性進行評估，而不預設和限制實際的臨床醫療過程。同時，RWS還可以對臨床實踐的數據進行分析，希望挖掘出更有價值的臨床療效結果。

2）入排標準

RCT有嚴格的錄取標準，強調樣本人群的標準化，包括有同質疾病的人群。然而，與RCT相比，現實世界研究的納入和排除標準相對寬松。比如患者只要服用研究藥物，滿足治療適應性，就可以入組。至于排除標準，除非患者同時參與其他新藥的臨床研究，否則不需要建立排除標準，否則會影響當前研究的結果。

3）樣本量估算

RCT的樣本量主要根據主要評價指標的既往療效數據，通過公式估算所需樣本量。然而，現實世界研究所需的樣本量與主要評價指標無關，目前也沒有公認的估計樣本量的方法。主辦方會根據不同的實驗目的設計所需的樣本量，真實世界研究的樣本量通常比較大。

4）方案違背

在統計分析中，RCT經常需要在方案中定義分析集，如全分析集、合規方案集、安全數據集等。對于現實世界，一般不定義分析集，因為研究屬于“不干預”研究，不存在違反方案的情況。

5）知情同意書

對于采用前瞻性研究設計的患者，應盡可能告知患者，或做出更詳細的說明，確保無論患者同意與否，都不會影響患者的治療，也不會泄露患者的個人信息。

6）干預措施

對于RCT，需要對患者進行嚴格的監測以了解干預措施的效果，包括對照組和觀察終點。就RWS而言，RWS強調觀察和非干預研究方法，觀察和分析藥物在實際醫療條件下的實際臨床療效。

綜上所述，RWS是用大量數據來發現藥物的應用特點、應用方案和療程的。RWS能夠反映從干預過程、最終治療到停藥后隨訪的真實數據，對臨床起到指導作用。

參考資料：

真實世界研究的特點，李斌。