日前，在國(guó)際期刊《自然化學(xué)生物學(xué)》上發(fā)表的一篇研究報(bào)告中，來自斯克里普斯研究所的研究人員開發(fā)了一種新方法，設(shè)計(jì)了一種新型的個(gè)體化療法，用于治療由RNA引起的不治之癥。細(xì)胞RNA可以執(zhí)行數(shù)千種必要的功能，但許多RNA可以不受控制的方式發(fā)揮作用，并導(dǎo)致疾病。

幾十年來，科學(xué)家們一直在研究和開發(fā)針對(duì)人類RNAs的候選藥物，但存在很多困難，因?yàn)楹芏嗪蜻x藥物不能達(dá)到預(yù)期的有效性和選擇性，并且會(huì)引起一些副作用。在這項(xiàng)研究中，研究人員開發(fā)了多種方法來克服目前的困難。研究人員迪士尼表示，這項(xiàng)研究就像科幻小說一樣，我們第一次提出了克服這些障礙的各種方法；隨著外科醫(yī)生手術(shù)刀精確度的提高，我們可以設(shè)計(jì)許多小分子來尋找和破壞致病的RNA。

此外，研究人員還開發(fā)了新的化學(xué)方法，利用致病RNA作為藥物合成的催化劑來開發(fā)新藥。這些研究對(duì)于RNA疾病的治療具有廣泛的意義。強(qiáng)直性肌營(yíng)養(yǎng)不良1型是一種不可治愈的遺傳病，由一種叫做“三重重復(fù)”的RNA缺失引起。與正常個(gè)體的基因序列相比，患者體內(nèi)的基因三核苷酸會(huì)在重復(fù)序列中被擴(kuò)增；在許多遺傳疾病中，有兩個(gè)問題基因的副本。變異的拷貝會(huì)誘發(fā)疾病，而正常的拷貝會(huì)幫助細(xì)胞存活。在此之前，研究人員無法選擇性地識(shí)別疾病的基因產(chǎn)物。

在這項(xiàng)研究中，研究人員設(shè)計(jì)了小分子來選擇性地識(shí)別大的疾病相關(guān)等位基因。研究人員Suzanne G. Rzuczek說，我們開發(fā)了多種方法來生產(chǎn)具有等位基因選擇性的小分子，這種小分子只能選擇性地搜索導(dǎo)致疾病的基因產(chǎn)物；所有方法都可以準(zhǔn)確地識(shí)別有毒的r(CUG)重復(fù)序列，更重要的是，這種突變重復(fù)序列是唯一的靶標(biāo)。這項(xiàng)研究還提供了一種創(chuàng)新的方法，通過成像技術(shù)跟蹤病變細(xì)胞中RNA的運(yùn)動(dòng)。

最后，研究人員萊斯利科爾根說，在這篇論文中，我們將化學(xué)方法與顯微鏡操作技術(shù)結(jié)合起來。這種新的組合方法可以幫助我們找到新的方法來跟蹤和處理導(dǎo)致細(xì)胞疾病的RNA。

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