瑞士制藥巨頭羅氏公司(Roche)近日宣布，歐洲藥品管理局(EMA)人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會(huì)CHMP已發(fā)表積極的審查意見(jiàn)，建議批準(zhǔn)Hemlibra(emicizumab)作為其體內(nèi)不產(chǎn)生凝血因子VIII抑制劑的成人和兒童重度血友病A的常規(guī)預(yù)防性治療藥物，以預(yù)防或減少出血事件的發(fā)生頻率。此外，CHMP還建議批準(zhǔn)Hemlibra的多次給藥方案(每周一次，每?jī)芍芤淮危克闹芤淮?，適用于所有適合使用該藥物的甲型血友病患者，包括那些體內(nèi)已經(jīng)產(chǎn)生凝血因子VIII抑制劑的患者。
在美國(guó)和歐盟，Hemlibra分別于2017年11月和2018年2月獲批。Hemlibra作為一種常規(guī)預(yù)防藥物，用于體內(nèi)產(chǎn)生凝血因子VIII抑制劑的成人和兒童血友病A患者，以降低出血事件的發(fā)生率。
2018年10月，Hemlibra再次獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)。Hemlibra作為一種常規(guī)預(yù)防性治療藥物，用于體內(nèi)不產(chǎn)生凝血因子VIII抑制劑的成人、兒童、新生兒和老年A型血友病患者，以預(yù)防或減少出血事件的頻率。隨著這一批準(zhǔn)，Hemlibra成為過(guò)去20年中第一個(gè)批準(zhǔn)用于治療未產(chǎn)生凝血因子VIII抑制劑的重度血友病A患者的新一類藥物。也是唯一可用于體內(nèi)已產(chǎn)生或未產(chǎn)生凝血因子抑制劑的血友病A患者自身皮下注射的預(yù)防性藥物，具有多次給藥方案(每周一次、兩周一次、四周一次)。
Hemlibra是一種雙特異性單克隆抗體，能夠聚集兩種蛋白——凝血因子IXa和X，這兩種因子是激活自然凝血級(jí)聯(lián)反應(yīng)和恢復(fù)自然凝血過(guò)程所必需的，用于恢復(fù)血友病A患者的凝血過(guò)程。在臨床研究中，Hemlibra已被證明可以顯著減少出血事件并改善身體功能。
Hemlibra由中外藥企合作研發(fā)，目前由中外藥企、羅氏及其基因泰克共同研發(fā)。該藥物的開(kāi)發(fā)是為了幫助克服血友病A人群目前面臨的臨床挑戰(zhàn)：現(xiàn)有藥物的持續(xù)時(shí)間短，VIII抑制劑的產(chǎn)生，以及靜脈輸注的頻繁需求。
業(yè)界非常看好Hemlibra的商業(yè)前景。此前，柯睿維安預(yù)測(cè)Hemlibra的銷售額將在2022年達(dá)到40億美元。
Hemlibra已經(jīng)在迄今為止最大的關(guān)鍵臨床研究項(xiàng)目之一中進(jìn)行了研究，包括四項(xiàng)關(guān)鍵的III期HAVEN研究(HAVEN-1，-2，-3，-4)。歐盟擴(kuò)大適應(yīng)癥的申請(qǐng)基于兩項(xiàng)III期臨床研究(HAVEN-3和HAVEN-4)的數(shù)據(jù)。
HAVEN-3研究是一項(xiàng)隨機(jī)、多中心、開(kāi)放標(biāo)簽的III期研究，在12歲及以上的青少年和體內(nèi)不產(chǎn)生因子VIII抑制劑的成人血友病A患者中進(jìn)行。根據(jù)數(shù)據(jù)顯示，與未接受預(yù)防性治療的患者相比，接受每周一次和每?jī)芍芤淮蜨emlibra預(yù)防性治療的患者的出血事件顯著減少了百分之九十六(P <0.0001)和百分之九十七(P <0.0001)。重要的是，在本研究的另一組患者中，之前在非干預(yù)性研究中接受過(guò)因子VIII預(yù)防性治療的患者轉(zhuǎn)向了Hemlibra預(yù)防性治療，因此可以在兩種預(yù)防性治療方案之間進(jìn)行患者間比較。根據(jù)患者內(nèi)部比較，Hemlibra顯著減少了68%的出血事件(P <0.0001)，這使得Hemlibra成為第一種與之前的因子VIII預(yù)防性標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理藥物相比顯示出優(yōu)異療效的藥物。安全性方面，本研究未發(fā)現(xiàn)與Hemlibra相關(guān)的意外或嚴(yán)重不良事件，常見(jiàn)不良事件與以往研究一致。
HAVEN-4研究是一項(xiàng)單組、多中心、開(kāi)放標(biāo)簽的III期研究，該研究評(píng)估了每4周皮下注射Hemlibra的療效、安全性和藥代動(dòng)力學(xué)(PK)。在這項(xiàng)研究中，48名體內(nèi)產(chǎn)生或不產(chǎn)生因子抑制劑的血友病A患者(12歲及以上)被納入研究。這些患者以前接受過(guò)因子或旁路藥物的按需或預(yù)防性治療。研究分為兩部分：PK導(dǎo)入期和延長(zhǎng)排隊(duì)。所有進(jìn)入PK導(dǎo)入期的患者(n=7)之前都接受了按需治療。這些患者在4周內(nèi)接受6mg/kg Hemlibra的單劑量皮下注射，然后每4周一次6mg/kg，持續(xù)至少24周，以充分描述藥代動(dòng)力學(xué)特征。在擴(kuò)展隊(duì)列(n=41)中，體內(nèi)產(chǎn)生VIII抑制劑的患者(n=5)和未產(chǎn)生VIII抑制劑的患者(n=36)以3mg/kg/周治療4周，然后每4周以6mg/kg治療至少24周。根據(jù)研究方案，根據(jù)患者凝血因子抑制劑的狀態(tài)，允許采用凝血因子治療或旁路藥物對(duì)突破性出血進(jìn)行間歇治療。結(jié)果顯示，體內(nèi)產(chǎn)生或未產(chǎn)生因子VIII抑制劑的患者每4周接受一次Hemlibra預(yù)防性治療，其中56.1%的患者經(jīng)歷零出血，90.2%的患者經(jīng)歷三次或更少的治療出血事件。
chmp建議歐盟批準(zhǔn)羅氏公司的hemlibra用于不含因子抑制劑的重度血友病a患者
原標(biāo)題：年銷售額40億美元不是夢(mèng)！羅氏血友病甲新藥Hemlibra由歐盟CHMP推薦并批準(zhǔn)，用于不含VIII抑制劑的人群。
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