今天，業界有一個大新聞：Intercept宣布，其用于非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的新研究藥物obeticholic acid (OCA)已經在一項3期試驗中達到其主要終點，該藥物顯著改善了肝纖維化。這有望帶來首個治療NASH的新藥！

NASH是一種由肝臟脂肪過度積聚引起的進行性肝病，可導致患者肝臟慢性炎癥，引發進行性肝纖維化、肝硬化，最終導致患者肝功能衰竭、癌癥和死亡。晚期纖維化患者的肝臟相關死亡率顯著增加。預計到2020年，NASH將成為肝移植的主要原因。目前，這種疾病沒有得到批準的治療方法。

Intercept公司研發的OCA是一種法尼類X受體(FXR)激動劑，FXR參與膽酸代謝、膽固醇代謝等重要代謝過程。由于其在肝纖維化的NASH患者中的治療潛力，它也被FDA認為是一種突破性的療法。

這項臨床試驗的結果進一步證實了這種潛力。在這項隨機、雙盲、安慰劑對照的多中心試驗中，931名2級或3級肝纖維化的NASH患者被分為三組，分別接受不同劑量的OCA(10 mg或25 mg)或安慰劑。截至中期數據分析，試驗結果顯示，每日一次的OCA(25 mg)在治療18個月后達到了試驗的主要終點：與安慰劑相比，顯著改善了患者的肝纖維化程度(纖維化程度改善1級以上，p=0.0002)。同時，患者的NASH癥狀沒有明顯惡化。

再生療效數據中期分析(來源：參考文獻[2])

“我們非常高興能夠報告治療NASH患者的第一個積極注冊的3期試驗的結果。這種嚴重的疾病將成為未來肝移植的主要原因，”Intercept總裁兼首席執行官Mark Pruzanski博士說?！癛EGENERATE試驗的頂級數據支持了我們對OCA的信心，它可能成為第一個被批準用于治療NASH所致肝纖維化患者的療法。”

基于這些結果，Intercept預計將在2019年下半年向美國和歐洲的監管機構提交新藥申請。為了NASH患者的利益，我們希望這種新藥早日獲得批準。

參考資料：

[1]有了新數據，攔截有史以來第一個被批準的NASH藥物。檢索于2019年2月19日，來自

[2] Intercept宣布在NASH所致肝纖維化患者中進行的關鍵3期膽酸再生研究的陽性頂線結果。檢索于2019年2月19日，來自

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