今天，強(qiáng)生旗下子公司讓桑宣布與MeiraGTx簽署全球合作及授權(quán)協(xié)議。兩家公司將共同開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和推廣一系列用于治療遺傳性視網(wǎng)膜疾病(IRDs)的藥物，包括CNGB3或CNGA3突變引起的色盲(ACHM)和X連鎖視網(wǎng)膜色素變性(XLRP)的候選產(chǎn)品。兩家公司還將在R&D合作，研究其他ird的新目標(biāo)，并開(kāi)發(fā)AAV的生產(chǎn)技術(shù)。

根據(jù)該協(xié)議，讓桑將向MeiraGTx預(yù)付1億美元，以獲得治療ird的臨床前試驗(yàn)項(xiàng)目的獨(dú)家選擇權(quán)。讓桑將負(fù)責(zé)后續(xù)臨床試驗(yàn)的費(fèi)用，而MeiraGTx有資格獲得高達(dá)3.4億美元的各種里程碑付款，以及產(chǎn)品銷售份額。

MeiraGTx是一家專注于基因治療發(fā)展的生物醫(yī)藥公司，目前主要專注于三個(gè)領(lǐng)域：眼病、唾液腺疾病和神經(jīng)退行性疾病。MeiraGTx在病毒載體和基因治療產(chǎn)品的設(shè)計(jì)和優(yōu)化方面擁有核心能力，并擁有潛在的轉(zhuǎn)化基因調(diào)控技術(shù)。MeiraGTx使用AAV作為基因傳遞的載體，通過(guò)定制載體，可以針對(duì)不同的疾病優(yōu)化基因治療。載體衣殼蛋白的微小差異可以調(diào)節(jié)基因遞送至不同細(xì)胞類型的效率，從而允許選擇不同的AAV衣殼以最有效地靶向特定細(xì)胞類型。

此外，MeiraGTx表示，其基因調(diào)控平臺(tái)是一項(xiàng)潛在的革命性技術(shù)，它將基因表達(dá)的“開(kāi)/關(guān)”開(kāi)關(guān)集成到基因治療載體中，然后可以被小分子激活。這樣，基因治療可以根據(jù)患者的需要和治療的劑量要求來(lái)開(kāi)啟和關(guān)閉。

IRDs是一個(gè)理想的適合基因治療的疾病領(lǐng)域，因?yàn)榇蠖鄶?shù)導(dǎo)致疾病的基因突變已經(jīng)被證實(shí)，而眼睛在某種程度上是一個(gè)免疫特權(quán)區(qū)。臨床試驗(yàn)表明，用AAV或慢病毒(LV)載體在眼睛中進(jìn)行基因治療不會(huì)引起全身副作用，也不會(huì)引起顯著的免疫反應(yīng)。大多數(shù)研究療法旨在引入具有正常功能的基因，以恢復(fù)缺陷基因編碼的蛋白質(zhì)的正常表達(dá)，如CNGA/CNGB(用于治療色盲)和RPGR(用于治療XLRP)。

眼部注射基因治療方法之一(來(lái)源：參考文獻(xiàn)[2])

ACHM的特點(diǎn)是視力明顯下降，極度光敏，眼球震顫，出生時(shí)沒(méi)有色差。ACHM具有遺傳異質(zhì)性，攜帶CNGB3或CNGA3基因突變的ACHM患者比例可達(dá)92%。美國(guó)大約有3萬(wàn)名ACHM患者。XLRP患者可以在童年出現(xiàn)癥狀，并在20至30歲時(shí)迅速發(fā)展為失明。到目前為止，對(duì)于ACHM和XLRP，還沒(méi)有有效的和被認(rèn)可的治療方法，對(duì)于這些患者來(lái)說(shuō)，仍然有巨大的未滿足的需求。

此前，MeiraGTx用于治療CNGB3基因突變所致ACHM的A002療法獲得了FDA頒發(fā)的罕見(jiàn)兒科疾病和孤兒藥資格，獲得了歐洲藥品管理局(EMA)頒發(fā)的優(yōu)先藥物(PRIME)和孤兒藥資格。治療RPGR突變引起的XLRP的AAV-RPGR療法已經(jīng)獲得了FDA頒發(fā)的快速通道資格。

讓桑R&D部全球心血管和代謝療法主管James List博士說(shuō)：“讓桑很高興加入創(chuàng)新療法來(lái)擴(kuò)大我們的產(chǎn)品組合。這些療法可以改善視力或防止疾病惡化并導(dǎo)致目前沒(méi)有治療計(jì)劃的ird失明。我們期待與MeiraGTx合作開(kāi)發(fā)這些資產(chǎn)，并探索新ird的潛在目標(biāo)。

讓桑R&D部門(mén)全球負(fù)責(zé)人Mathai Mammen博士

關(guān)于這項(xiàng)新協(xié)議，讓桑R&D部門(mén)的全球負(fù)責(zé)人Mathai Mammen博士說(shuō)：“這項(xiàng)合作延續(xù)了讓桑解決全球患者未滿足需求的長(zhǎng)期傳統(tǒng)。通過(guò)此次合作，我們期待深化我們?cè)诨蛑委煼矫娴膶I(yè)知識(shí)，并為IRDs患者提供新的治療選擇。”

參考資料：

[1]讓桑與MeiraGTx達(dá)成全球合作和許可協(xié)議，共同開(kāi)發(fā)遺傳性視網(wǎng)膜疾病的基因治療項(xiàng)目。檢索于2019年一月31日，來(lái)自

[2]自然綜述：基因療法在治療眼科疾病方面取得了哪些進(jìn)展？檢索，2019年，從

[3] 速遞|基因療法獲最好的資格，有望首度治療色盲。檢索，2019年，從

[4] 速遞|靶向多種疾病，基因療法新銳擬IPO 8600萬(wàn)美元。檢索，2019年，從

[5] MeiraGTx官網(wǎng)。檢索，2019年，從

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