今天，REGENXBIO宣布與輝瑞公司達(dá)成R&D許可協(xié)議，允許輝瑞公司使用REGENXBIO公司專有的NAV腺相關(guān)病毒9(AAV9)載體開發(fā)基因療法，以治療弗里德里克氏共濟(jì)失調(diào)(FA)，改善患者的生活。

FA是最常見的遺傳性共濟(jì)失調(diào)類型，每50，000人中有一人患病。FA患者由FXN基因突變引起，該突變限制了frataxin的產(chǎn)生，并可導(dǎo)致各種衰弱癥狀和并發(fā)癥，包括失去協(xié)調(diào)和平衡、肌肉無力、視力受損、聽力和言語障礙、脊柱側(cè)凸、糖尿病和心肌病等。

REGENXBIO是一家生物技術(shù)公司，致力于開發(fā)基因療法的潛力和改善患者的生活。該公司的NAV技術(shù)平臺是一個專有的AAV基因傳遞平臺，由100多個新的AAV載體組成，包括AAV7，AAV8，AAV9和AAVrh10。REGENXBIO及其合作伙伴正在應(yīng)用該平臺在多個治療領(lǐng)域開發(fā)和研究候選療法。諾華公司今年獲得FDA批準(zhǔn)用于治療脊髓性肌萎縮癥(sma)的Zolgensma使用了REGENXBIO的AAV載體技術(shù)。

根據(jù)許可協(xié)議，REGENXBIO授予輝瑞非獨(dú)家全球許可，授權(quán)使用Navav9載體開發(fā)和推廣FA的基因治療。REGENXBIO將獲得預(yù)付款，并有可能獲得基于開發(fā)和商業(yè)化里程碑的后續(xù)付款，以及包含公司知識產(chǎn)權(quán)的產(chǎn)品的銷售份額。

參考文獻(xiàn)：[1] Regenxbio宣布與輝瑞公司達(dá)成使用NAVAV 9載體治療弗里德里克共濟(jì)失調(diào)的新許可協(xié)議。檢索于2019年7月31日，來自

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