8月10日，東陽光制藥公司的新藥因非尼酮(HEC585)被FDA認(rèn)證為治療特發(fā)性肺纖維化(IPF)的孤兒藥。

艾芬酮是東陽光制藥有限公司自主研發(fā)的治療纖維化的新化學(xué)實(shí)體。于2016年6月17日向廣東省局首次提交臨床申請(qǐng)，并于2016年8月23日被CDE受理。它于2017年3月22日獲得CDE的臨床批準(zhǔn)。

陽光同步向美國FDA提交了艾芬尼辛的IND臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，并于今年2月22日獲得FDA批準(zhǔn)開展臨床試驗(yàn)。2008年5月2日，在Covens(美國)的I期臨床試驗(yàn)中心，在2名患者中成功完成了第一次施用甘油醚。

IPF是最常見和最嚴(yán)重的纖維化疾病，但其發(fā)病機(jī)制尚不清楚。3年死亡率高達(dá)50%，比癌癥更可怕。在吡非尼酮上市之前，IPF沒有確切有效的治療藥物，只能采用肺移植和保守治療。根據(jù)東陽光披露的信息，體外和體內(nèi)藥效學(xué)實(shí)驗(yàn)證明，艾芬尼酮的活性比吡非尼酮強(qiáng)100倍以上，具有良好的藥代動(dòng)力學(xué)特征和安全性。推測艾芬普侖是比吡非尼酮更好的藥物。

FDA承認(rèn)孤兒藥是針對(duì)少于200，000例的疾病。美國大約有13萬IPF患者，這是一種比較罕見的疾病，市場比較大。但目前只有吡非尼酮和勃林格殷格翰的Ofev(尼達(dá)尼)被批準(zhǔn)為有效治療藥物，遠(yuǎn)遠(yuǎn)不能滿足臨床需求。

匹非尼酮是世界上第一個(gè)治療IPF的藥物，由美國Marnac公司研發(fā)。其中，日本的Shionogi于1997年4月獲得其在日本、韓國和臺(tái)灣省的開發(fā)權(quán)，并于2008年10月率先被日本批準(zhǔn)上市(商品名Pirespa)。2002年4月，InterMune公司獲得了全球其他地區(qū)的開發(fā)權(quán)，并于2011年2月28日獲得歐盟批準(zhǔn)上市。2014年8月，羅氏以83億美元收購InterMune，將吡非尼酮的全球權(quán)利收入囊中，并于2014年10月15日被FDA批準(zhǔn)作為孤兒藥(商品名為Esbriet)上市。埃斯布里酒的市場需求巨大，2016年全球銷售額達(dá)到7.68億瑞士法郎，2017H1達(dá)到4.18億瑞士法郎。

Ofev(奈達(dá)尼)是FDA批準(zhǔn)的第一個(gè)用于治療特發(fā)性肺纖維化(IPF)的酪氨酸激酶抑制劑。2015年7月，尼達(dá)尼被列入ATS/ERS/JRS/ALAT特發(fā)性肺纖維化診斷和治療國際循證指南推薦藥物。當(dāng)年，Ofev的銷售額翻了一番，2016年達(dá)到6.13億歐元，今年上半年達(dá)到4.29億歐元，是今年上半年市場上表現(xiàn)最好的藥物之一。

某藥品被認(rèn)證為孤兒藥后，開發(fā)企業(yè)可享受減稅、免注冊(cè)費(fèi)、快速審批、七年行政保護(hù)等政策優(yōu)惠，東陽廣益酮在美國的開發(fā)進(jìn)程也將加快。