近日，小野制藥宣布，其研發(fā)的BTK抑制劑Velexbru（tirabrutinib hydrochloride，80mg片劑）已在中國臺灣獲得批準，用于治療復(fù)發(fā)或難治性B細胞原發(fā)性中樞神經(jīng)系統(tǒng)淋巴瘤（PCNSL）成人患者。Velexbru是臺灣批準的第一個用于治療復(fù)發(fā)或難治性B細胞PCNSL成人患者的BTK抑制劑，該病目前尚無標準的治療方法。

使用方面，Velexbru空腹服用，每日一次480mg。Velexbru是一種高度選擇性、口服布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑，開發(fā)用于治療B細胞腫瘤和自身免疫性疾病。值得一提的是，Velexbru是全球第一個被批準用于治療復(fù)發(fā)性或難治性PCNSL的BTK抑制劑。

2020年3月，Velexbru在日本獲得全球首批，用于治療復(fù)發(fā)性或難治性PCNSL。2020年8月，Velexbru在日本獲批2個新適應(yīng)癥：用于治療華氏巨球蛋白血癥（WM）和淋巴漿細胞性淋巴瘤（LPL）。

PCNSL是一種惡性神經(jīng)性淋巴瘤，通常局限于腦、脊髓和（或）眼睛，很少在中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）外擴散。PCNSL患者的體征和癥狀因病變部位而異，包括局部神經(jīng)病、神經(jīng)精神癥狀、與顱內(nèi)壓升高相關(guān)的癥狀、癲癇、眼部癥狀、頭痛、運動困難、顱神經(jīng)病和神經(jīng)根病。目前，未經(jīng)治療的PCNSL患者接受大劑量甲氨蝶呤為基礎(chǔ)的治療，隨后接受全腦放射治療，其中部分患者獲得長期緩解，但許多患者會復(fù)發(fā)。

還有一些難治性患者對最初的治療沒有反應(yīng)。對于復(fù)發(fā)性或難治性PCNSL患者，尚未建立標準治療方案，治療選擇也非常有限。因此，對于復(fù)發(fā)性或難治性PCNSL患者，迫切需要新的治療方案。Velexbru的批準上市，將為這類患者提供一個重要的靶向治療藥物。

Velexbru的活性藥物成分為tirabrutinib，該化合物由小野制藥發(fā)現(xiàn)和開發(fā)，這是一種高度選擇性、口服布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑，在日本開發(fā)用于B細胞腫瘤和自身免疫性疾病患者的治療。B細胞受體（BCR）信號在B細胞淋巴細胞的存活、激活、增殖、成熟和分化中發(fā)揮著核心作用。BTK是BCR信號通路的重要調(diào)節(jié)因子，tirabrutinib通過抑制BTK發(fā)揮治療作用。

總之，小野制藥的Velexbru是一種具有潛力的治療復(fù)發(fā)或難治性B細胞PCNSL的BTK抑制劑。Velexbru的研發(fā)成功為復(fù)發(fā)性或難治性PCNSL患者提供了新的治療選擇，有望改善他們的生活質(zhì)量。