編譯：近期，Concert制藥公司宣布了口服JAK抑制劑CTP-543治療斑禿3期臨床試驗的結果。該臨床試驗共納入了706例中度至重度斑禿成人患者，這些患者因斑禿導致至少50%的頭皮脫發。所有患者的平均基線脫發嚴重程度工具（SALT）評分為85.9分，相當于平均頭皮毛發覆蓋率不足15%。

在試驗中，這些患者被隨機分配接受2種劑量之一的CTP-543（8mg或12mg）或安慰劑，每天口服2次，治療持續24周。結果顯示，治療24周后，高劑量組有多達41.5%的患者實現頭皮毛發覆蓋率至少達到80%。數據發布后，Concert股價在盤前交易中大漲7%。

該試驗的主要終點是治療24周后，高劑量CTP-543治療組有41.5%的患者實現頭皮毛發覆蓋率≥80%（SALT評分≤20%），低劑量組有29.6%的患者達到這一目標，而安慰劑組僅為0.8%。此外，該試驗還實現了關鍵次要終點，包括第24周頭發滿意度患者報告結果（PRO）量表的應答者比例，以及第24周前4個時間點達到SALT評分≤20%的患者比例。

2種劑量CTP-543治療組與安慰劑組的治療差異均具有統計學意義。這些數據使得CTP-543在與禮來/Incyte的同類產品口服JAK抑制劑Olumiant的競爭中展現出優勢。在支持斑禿新適應癥申請的臨床試驗中，Olumiant 4mg治療52周后，有39%的患者實現頭皮毛發覆蓋率≥80%。

Concert的斑禿產品CTP-543與Olumiant相比，基線頭皮毛發覆蓋率均不足15%。之前，輝瑞的口服JAK3/TEC抑制劑ritlecitinib在治療中重度斑禿的一項2/3期研究中也達到了主要終點。瑞穗證券分析師認為，相對于禮來Olumiant和輝瑞retlecitinib，Concert有可能報告了同類最佳的療效數據。

在安全方面，Concert在1名患者身上發現了2起可能與治療有關的嚴重不良事件。影響5%以上患者的最常見副作用包括頭痛、痤瘡、上呼吸道感染和肌酸激酶水平升高。安慰劑組的上呼吸道感染比治療組更常見，沒有患者出現肺栓塞或深靜脈血栓形成。2名接受CTP-543治療的患者出現帶狀皰疹。

瑞穗證券分析師指出，特別需要注意的是，Concert在試驗期間沒有報告任何肺栓塞或深靜脈血栓，這2種不良事件都與其他口服JAK抑制劑有關。該公司指出，約有14名患者因不良事件退出試驗，但這在治療組和安慰劑組之間是平衡的。盡管Concert似乎在療效方面領先，但瑞穗證券分析師表示，該公司仍面臨一些障礙。

首先，與禮來和輝瑞每天口服一次的治療方法相比，CTP-543每天必須口服2次。此外，禮來和輝瑞產品可能會領先Concert至少一年進入市場，這意味著Concert作為規模較小的生物技術公司開始營銷之前，禮來和輝瑞的產品已經在市場站穩了腳跟。

盡管如此，瑞穗證券分析師指出，“斑禿是一種長期被忽視的疾病，治療方面存在著顯著的未滿足醫療需求。我們之前接觸過的皮膚科醫生也提到，最有效的產品將會成為他們最終為患者開出最多處方的產品。”瑞穗證券預計，CTP-543上市后的銷售峰值可能達到8億美元。

目前，Concert正致力于完成第二項3期臨床試驗，該試驗計劃在第三季度公布頂線數據，以期在明年上半年提交美國FDA批準。