諾華生物醫學研究所宣布，英國藥品和保健品監管局（MHRA）、英國國家衛生與臨床優化研究所（NICE）以及蘇格蘭醫藥聯合會（SMC）已經授予口服療法iptacopan（LNP023）治療C3腎小球疾病（C3G）的創新護照（Innovation Passport）資格。C3G是一種罕見且嚴重的原發性腎小球腎炎，其特征是補體調節失調。該病在全球范圍內的年發病率為百萬分之1-2，在美國約有10,000例、歐洲約有10,500例、日本約有3,200例、中國約有32,000例。C3G通常在青少年和青年成人中被診斷出來，該病的預后很差，約50%的患者在10年內發展為終末期腎病（ESRD），50-70%的患者在腎移植術后復發。

iptacopan是一種首創口服因子B抑制劑，因子B是補體系統替代途徑的關鍵絲氨酸蛋白酶。目前，iptacopan正被開發用于治療由補體驅動的腎臟疾病（CDRD），包括C3G、IgA腎病、非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）和膜性腎病（MN）。在已公布的2期數據中，iptacopan治療IgAN降低了蛋白尿并穩定了腎功能，治療C3G降低了估計的腎小球濾過率（eGFR）下降速度并穩定了腎功能，治療PNH顯著減少了血管內和血管外溶血，使大多數患者實現了快速和持久的無輸血改善。

盡管諾華在腎移植治療方面已有35年的歷史，但iptacopan是腎臟病治療管線中解決CDRD的第一種治療方法。諾華的目標是通過針對這些罕見且進展性疾病的關鍵驅動因素之一來改變治療方法，這樣做有潛力延長CDRD患者的無透析生命。

注：原文有刪減。