最近，領先的外泌體治療生物技術公司Evox Therapeutics宣布完成了150萬英鎊的新一輪融資，該輪融資的主要投資者為英國非營利性投資機構Innovate UK。這筆資金將用于支持Evox Therapeutics與倫敦大學的合作，共同開發基于外泌體的治療精氨酸琥珀酸尿癥（ASA）的臨床療法。Evox Therapeutics目前已完成總價值4720萬英鎊的四輪融資，其歷史投資者包括創新科學投資機構Oxford Sciences Innovation、醫療領域投資機構Redmile Group和醫療慈善機構Duchenne UK。ASA是一種罕見的、具有遺傳性的、嚴重時可危及生命的代謝性疾病，患者體內缺乏精氨酸琥珀酸裂解酶（ASL）。ASL是人體正常進行新陳代謝的核心，最早可在新生兒時期出現，表現為高氨血癥和具有神經表型的多器官疾病。ASA是常見的尿素循環障礙疾病，目前，大部分ASA患者的醫療需求尚未得到滿足。

Evox Therapeutics專注于利用細胞外囊泡（簡稱為外泌體）的自然輸送能力，開發一種全新的治療方法，使各種各樣的藥物到達以前無法接觸的組織，例如它可以幫助藥物穿越血腦屏障到達中樞神經系統，使生物制劑完成細胞內傳輸，并允許RNA療法對特殊肝病的應用。倫敦大學在尿素循環疾病方面擁有世界領先的專業知識，它將在ASL缺陷中，對Evox Therapeutics的自然囊狀交付系統的外泌體治療進行測試。

Evox Therapeutics的首席運營官兼聯合創始人Per Lundin博士評論道：“我們很高興Innovate UK選擇支持我們的工作，與我們一起開發一種基于外泌體的針對ASA患者的療法。我們打算利用外泌體的組織分布模式，將全功能酶傳遞到肝臟和其他關鍵組織（如中樞神經系統）以治療各類疾病。我們也期待著與倫敦大學的學術合作，他們在開發ASA疾病的臨床和患者治療方面均處于世界前沿。”

倫敦大學附屬兒童健康研究所的Paul Gissen博士說：“我們非常高興能收到來自Innovate UK和Evox Therapeutics的聯合資助。這筆資金使我們能夠測試這種基于外泌體的新療法在代謝性疾病精氨酸琥珀酸尿中的潛在效果。ASA患者往往遭受著肝臟、大腦和其他器官功能障礙的折磨，他們是一個較大的遺傳性疾病群體的代表。且在這個群體中，對疾病特異性治療的需求仍未得到滿足。如果我們的項目獲得成功，同樣的原理將有望用于治療其他嚴重的疾病。”（原文有刪減）