近日,艾伯維(AbbVie)宣布,中國國家藥品監督管理局(NMPA)已批準修美樂(阿達木單抗注射液)用于治療對糖皮質激素或免疫調節劑(例如硫唑嘌呤、6-巰基嘌呤、甲氨蝶呤)應答不足的6歲及以上的中重度活動性克羅恩病患兒,以減輕癥狀和體征,誘導和維持臨床緩解。這是修美樂(阿達木單抗注射液)在華獲批的第八個適應癥,也是修美樂(阿達木單抗注射液)在兒科領域獲批的第三個適應癥。

克羅恩病是一種累及腸道全層的慢性炎癥性疾病,該病的慢性病程、遷延不愈以及易復發,并可能合并腸外表現。并發癥(如狹窄、瘺管或膿腫)可能導致手術等特性,極大地影響了患者的生活質量。對于兒童患者而言,由于慢性腹瀉、食欲減退及慢性消耗導致的營養障礙會嚴重影響其正常生長和青春期發育,表現為嚴重的發育遲緩,給患兒及其家庭帶來重大的治療、經濟和心理負擔。

傳統的克羅恩病治療包括使用全腸內營養和皮質類固醇誘導緩解,以及使用免疫調節劑進行持續藥物治療,但仍有部分患兒對傳統治療無應答,甚至會因治療加重生長障礙。臨床亟需更有效的誘導和維持緩解的療法和藥物。

此次修美樂(阿達木單抗注射液)兒童克羅恩病適應癥的申請獲得了國家藥品監督管理局藥品審評中心(CDE)減免中國注冊臨床試驗資格。其獲批基于兩項評估修美樂(阿達木單抗注射液)治療ped CD的療效和安全性的關鍵性全球隨機雙盲3期臨床研究IMAgINE 1和其開放性拓展研究IMAgINE 2。

IMAgINE 1研究顯示,阿達木單抗開放性誘導治療后(劑量:≥40 kg的受試者為160/80 mg,40 kg的受試者為80/40 mg),雙盲維持劑量方案(低劑量10 mg,BW40 kg,或20 mg,BW≥40 kg;標準劑量20 mg,BW40 kg,或40 mg,BW≥40 kg)可有效誘導和維持中重度CD的6至17歲兒童受試者的臨床緩解至第52周。

IMAgINE 2研究納入成功完成為期52周的IMAgINE 1研究受試者(包含部分既往英夫利西單抗暴露患者),長達240周的阿達木單抗治療維持穩定的臨床緩解和應答率。IMAgINE 2 研究中,既往 IFX 暴露并不影響受試者的臨床緩解和應答率。兩項研究期間均未觀察到新的安全性信號。

艾伯維全球副總裁、中國區總經理歐思朗表示:“得益于中國加速兒童創新藥物審評審批的支持性政策的有效實施,修美樂第三個兒童適應癥—兒童克羅恩病適應癥快速獲批,有望為中國患兒及其家庭帶來更優質、更便捷的治療體驗。同時,我們也正在積極推進該領域更多的創新療法在中國落地,期待能滿足不同患者的治療需求。”